全球首例!中国科学家利用自体再生胰岛移植治愈糖尿病
全球首例!中国科学家利用自体再生胰岛移植治愈糖尿病
糖尿病是全球范围内威胁人类健康的重大疾病,据统计,全球约有4.63亿成年人患有糖尿病,而中国是糖尿病第一大国,患者多达1.4亿。糖尿病不仅需要长期治疗,还会引发多种并发症,严重威胁患者的生命健康。近日,中国科学家在糖尿病治疗领域取得重大突破,成功完成了世界首例利用干细胞来源的自体再生胰岛组织移植,为糖尿病治疗带来了新的希望。
技术创新:自体再生胰岛移植
该研究由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究组联合海军军医大学上海长征医院殷浩团队完成,研究成果发表在国际学术期刊《细胞发现》(Cell Discovery)上。研究团队首次利用患者自体血液重编程为诱导性多能干细胞(iPSC),进而建立具有内胚层分化特异性的内胚层干细胞(EnSC),并以EnSC为种子细胞在体外再造胰岛组织(E-islet)。
这一技术突破的关键在于程新团队在世界上首次建立了系胚层特异性干细胞系——内胚层干细胞(EP cells)及其改良类型EnSC。EnSC在内胚层(胰腺、肝脏等)定向分化特异性及体内安全性方面具有优势,是体外规模化再造胰岛组织的优选种子。
临床效果:功能性治愈
该技术在首例患者身上取得了显著的治疗效果。患者是一位60岁的男性,有25年2型糖尿病病史,并发展为终末期糖尿病肾病。2021年7月19日,患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗。术后11周开始完全脱离外源胰岛素,口服降糖药(拜糖平、二甲双胍)术后逐步减量,并在第48周和56周实现彻底撤药。目前该患者已彻底脱离胰岛素长达33个月。
研究结果显示,E-islet移植后患者血糖控制随时间持续改善,24小时血糖实时监控设备的数据表明TITR(time-in-tight-range, 3.9~7.8 mM,也就是健康人的血糖波动范围)从术前的57%,一路上升,从 32周开始恢复到99%以上;严重高血糖(> 13.9 mM)和严重低血糖(<3.9 mM)在术后两周内完全消失;餐前餐后的血糖变异度(ambulatory mean glucose fluctuations)从术前的5.50 mM 下降到32周的1.60 mM。此外,严格馒头餐实验(mixed-meal tolerance test, MMTT) 揭示术后稳定的餐前血糖水平以及餐后血糖变化幅度的显著降低(从术前最高21.3 mM 降低至第105周的9.1 mM)。与血糖数据一致的是,糖化血红蛋白水平从术前6.6% 下降至第113周的4.6%。同时,患者术后空腹C肽水平较术前增加了2倍;MMTT实验揭示餐后胰岛素及C肽分泌较术前均显著增加,提示胰岛功能恢复。
未来展望:突破与挑战
这一突破性研究为糖尿病治疗领域带来了新的希望,但同时也面临着一些挑战。研究团队未来将聚焦干细胞来源的再生胰岛组织作为临床药物的药效学等研究、适应症的进一步拓展以及开发无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织的制备技术。
这一突破性研究不仅展示了再生医学在根治胰岛功能丧失方面的巨大潜力,也为长期依赖胰岛素注射的糖尿病患者提供了新的希望。随着技术的进一步完善和临床应用的推广,相信在不久的将来,更多糖尿病患者将受益于这一创新性治疗方案。