诺贝尔奖加持！CAR-T细胞疗法迎来新突破

诺贝尔奖加持！CAR-T细胞疗法迎来新突破

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科学网

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来源

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https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/10/531065.shtm

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https://www.thecover.cn/news/FQqkjolhgxGH90qSdq8Jkw==

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https://oncodaily.com/blog/michel-sadelain172367

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https://www.chictr.org.cn/showproj.html?proj=251489

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https://rs.yiigle.com/cmaid/1522333

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http://cqaf.org/news/info?news_id=192

近日，CAR-T细胞疗法领域的先驱Michel Sadelain教授荣获2024年盖尔德纳奖，这一重要奖项的获得进一步提升了他在诺贝尔生理学或医学奖评选中的竞争力。作为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）领域的关键研究者，Sadelain教授的获奖不仅体现了科学界对CAR-T疗法的认可，也预示着这一革命性癌症治疗方法可能即将登上诺贝尔奖的舞台。

CAR-T疗法通过基因工程改造患者的T细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。近年来，该疗法在治疗血液系统恶性肿瘤方面取得了显著进展。特别是在多发性骨髓瘤（MM）领域，CAR-T疗法展现出了巨大潜力。

多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤，主要表现为骨痛、肾功能不全、高钙血症、贫血和反复感染。尽管蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体等治疗方法不断涌现，但该疾病仍无法根治。目前，CAR-T细胞疗法已成为复发难治性多发性骨髓瘤的一种有希望的治疗方法。

然而，尽管CAR-T疗法在治疗初期效果显著，但几乎所有多发性骨髓瘤患者最终都会因耐药而复发。研究人员发现，肿瘤微环境中的多种因素，如免疫抑制细胞、细胞因子和代谢产物，都可能影响CAR-T细胞的功能。此外，肿瘤细胞表面抗原的丢失或下调也是导致耐药性的重要原因。

目前，全球范围内已有多个CAR-T疗法产品获批上市。在中国，截至2024年7月，已有五款CAR-T产品获得批准，包括阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液、纳基奥仑赛和泽沃基奥仑赛，每种产品针对不同的肿瘤类型。

然而，CAR-T疗法的临床应用仍面临诸多挑战。首先，该疗法可能引发严重的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。这些副作用需要及时的医疗干预以确保患者安全。

其次，CAR-T疗法的高昂成本是其广泛应用的主要障碍。由于高度个性化和复杂的制备过程，每例治疗的费用通常达到百万元人民币级别。例如，阿基仑赛注射液的定价为120万元/袋，这极大地限制了该疗法的可及性。

面对CAR-T疗法的挑战，科学家们正在积极寻求解决方案。在技术优化方面，研究人员正在开发新一代CAR结构，以增强T细胞的持久性和抗肿瘤活性。此外，通过基因编辑技术优化CAR-T细胞的制备过程，有望提高其疗效并降低副作用。

在适应症拓展方面，科学家们正在努力将CAR-T疗法的应用范围从血液系统肿瘤扩展到实体瘤。目前，多个临床试验正在评估CAR-T疗法在肺癌、乳腺癌、胰腺癌等实体瘤中的疗效。

此外，为了提高CAR-T疗法的可及性，研究人员正在探索降低生产成本的方法。例如，开发通用型CAR-T细胞（off-the-shelf CAR-T）可以避免个体化制备的复杂性，从而降低成本。

随着研究的不断深入，CAR-T疗法有望在未来的癌症治疗中发挥更加重要的作用。虽然目前仍面临诸多挑战，但这一革命性的免疫治疗方法已经为许多癌症患者带来了新的希望。随着技术的不断进步和临床经验的积累，我们有理由相信，CAR-T疗法将在未来的医疗实践中展现出更大的潜力。