Emicizumab：血友病A治疗新希望

Emicizumab：血友病A治疗新希望

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来源

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2017年，一款名为Emicizumab的新型药物在美国获批上市，为血友病A患者带来了新的希望。这款药物不仅改变了传统的治疗方式，更以其显著的疗效和良好的安全性，成为了血友病治疗领域的重要突破。

血友病A是一种遗传性凝血功能障碍疾病，主要由凝血因子Ⅷ缺乏引起。传统治疗方法是通过输注凝血因子Ⅷ来补充缺失的凝血因子，但这种方法需要频繁给药，且对部分产生抑制物的患者效果不佳。

Emicizumab的出现打破了这一局限。作为全球首个获批的双特异性抗体药物，它通过独特的机制模拟凝血因子Ⅷ的功能。具体来说，Emicizumab能够同时结合凝血因子Ⅸa和凝血因子Ⅹ，桥接这两个凝血因子，从而绕过凝血因子Ⅷ的作用环节，直接促进凝血过程。

多项临床试验证实了Emicizumab的卓越疗效。在一项涉及120名血友病A患者的临床研究中，与未接受预防治疗的患者相比，使用Emicizumab的患者年出血率降低了75%。其中，所有出血事件降低75%，自发性出血降低80%，关节出血降低82%。

更令人鼓舞的是，Emicizumab显著提高了零出血的比例。在一项为期6个月的研究中，接受Emicizumab治疗的患者中有56%实现了零出血，而在未接受预防治疗的患者中，这一比例仅为0%。

除了卓越的疗效，Emicizumab的安全性也得到了充分验证。最常见的副作用是注射部位反应和头痛，这些副作用通常轻微且短暂。在长期随访研究中，未发现新的安全问题，严重不良事件发生率与安慰剂组相当。

值得一提的是，Emicizumab的给药方式非常便捷。患者只需每周进行一次皮下注射，这大大提高了治疗的依从性。与传统需要频繁静脉输注凝血因子的治疗方式相比，这种给药方式显著改善了患者的生活质量。

许多患者在使用Emicizumab后，生活质量得到了显著改善。一位患者在接受采访时说：“自从开始使用Emicizumab，我已经很久没有经历过出血事件了。这种每周一次的皮下注射非常方便，让我能够像正常人一样生活。”

另一位患者则表示：“我以前每个月都要去医院输注凝血因子，现在只需要每周在家自己注射一次，感觉自由了很多。而且出血事件明显减少了，关节疼痛也减轻了。”

Emicizumab的出现不仅为血友病A患者提供了新的治疗选择，更可能改变整个血友病治疗领域的格局。对于那些对传统凝血因子替代疗法产生抑制物的患者来说，Emicizumab更是带来了前所未有的希望。

目前，Emicizumab已在多个国家获批上市，包括美国、欧盟、日本等。随着更多临床数据的积累和长期疗效的验证，相信这款创新药物将为更多血友病患者带来福音。

Emicizumab的成功也激励了更多研究人员探索双特异性抗体在其他疾病领域的应用。未来，我们有望看到更多基于双特异性抗体的创新疗法问世，为患者带来更好的治疗选择。