最新研究揭示:大脑如何对抗阿尔茨海默病?
最新研究揭示:大脑如何对抗阿尔茨海默病?
阿尔茨海默病是一种逐渐加重的脑部疾病,会导致记忆力、思维能力等持续下降。目前全球约有5500万痴呆症患者,其中60%-70%患有阿尔茨海默病。这种疾病不仅严重影响患者的生活质量,也给家庭和社会带来沉重负担。
病因:大脑中的"交通堵塞"
阿尔茨海默病的发病机制非常复杂,但最新的研究为我们揭示了重要线索。亚利桑那州立大学的研究团队发现,这种疾病可能源于大脑细胞内部的"交通堵塞"。
在健康的大脑细胞中,细胞核与周围的细胞质之间会不断交换重要的分子,包括RNA和蛋白质。然而,在阿尔茨海默病患者的大脑中,这种运输系统出现了故障,导致1000多个基因的表达受到影响。
研究还发现,慢性应激颗粒的异常形成是这一过程的关键因素。应激颗粒是在细胞应激反应中形成的蛋白质和RNA团块,正常情况下会在压力消除后溶解。但在阿尔茨海默病患者中,这些颗粒会持续存在,阻碍关键分子的运输,最终导致基因表达的大规模中断。
新希望:从预防到治疗的突破
目前,虽然还没有能够治愈阿尔茨海默病的药物,但科学家们正在积极寻找新的治疗方法。一个令人鼓舞的消息是,美国华盛顿大学医学院启动了一项为期6年的临床试验,旨在测试一种新型药物——remternetug——是否能够预防阿尔茨海默病的发生。
这项试验将招募约240名参与者,这些参与者来自携带导致早发性阿尔茨海默病的三个关键基因之一突变的家庭。参与者必须比根据家族史预期的症状发作年龄小11至25岁,并且没有认知障碍的迹象,大脑中没有或只有很少的淀粉样蛋白沉积。
remternetug是礼来公司研发的一种IgG1单克隆抗体,它能够靶向存在于脑淀粉样蛋白斑块中的特定修饰的淀粉样β肽。根据此前的I期临床试验结果,这种药物可以快速且稳定地减少阿尔茨海默病患者的淀粉样斑块。
与已上市的阿尔茨海默病药物相比,remternetug具有几个显著优势:
- 可以通过皮下注射给药,比静脉输注更快、侵入性更小
- 给药频率更低,参与者每3个月注射一次即可
- 有望实现疾病的预防,而不仅仅是延缓症状
24岁的汉娜·理查森是参与这项试验的志愿者之一。她的家族有阿尔茨海默病史,她的叔叔在42岁时因该病去世,母亲目前也处于疾病中度阶段。她希望通过参与试验,不仅能帮助自己,也能为未来的研究提供宝贵的数据。
展望未来
虽然阿尔茨海默病仍然是医学上最具挑战性的疾病之一,但这些最新的研究进展为我们带来了新的希望。通过深入了解疾病发生的早期机制,科学家们正在努力开发更有效的治疗方法,甚至可能实现疾病的预防。对于数百万阿尔茨海默病患者及其家庭来说,这无疑是一个令人振奋的消息。