宋红梅教授：儿童用药安全新突破
宋红梅教授：儿童用药安全新突破
我国儿童药物不良反应率是成人的2倍，新生儿的不良反应率则达到4倍，儿童占到每年因不良用药死亡人群的33%。这一触目惊心的数据，揭示了儿童用药安全问题的严峻性。为破解这一难题，北京协和医院儿科主任宋红梅教授积极推动儿童药物基因组学研究，牵头成立中国儿童药物基因组学联盟，为儿童用药安全开辟了新路径。
联盟成立：汇聚全国力量破解用药难题
2018年12月，中国儿童药物基因组学联盟在苏州成立。该联盟由北京协和医院牵头，复旦大学附属儿科医院作为共同牵头单位，首批吸引了33家儿童医院或综合医院儿科参与。联盟旨在通过研究、交流、培训、规范及资源共享，提升我国儿童个体化用药水平，保障儿童用药安全。
作为联盟牵头专家，宋红梅教授表示，当前我国儿童个体化用药正处于起步阶段，临床上经常遇到同一药物对不同患者疗效、副作用不同的现象。现阶段医生大多根据临床经验，在首次常规用药效果不佳后，对患者进行药物调整。而联盟的成立，正是为了改变这一现状，推动儿童药物基因组学研究，为临床医生提供科学依据。
基因组学：精准用药的关键技术支撑
药物基因组学是一门研究基因变异如何影响药物在人体内吸收、代谢、疗效及不良反应的学科。研究表明，约60%的个体用药差异是由遗传因素决定的。利用药物基因组检测来指导合理、安全用药，已成为未来的重要趋势。
儿童由于全身脏器发育尚未完全，肝、肾的解毒和排泄功能以及血脑屏障作用不如成人健全，其药代动力学和药效动力学与成人相差很大。很多时候，成人用药剂量无法简单根据体重或体表面积换算，需要精确的药物基因组学数据加以指导。
联盟行动：四大领域率先突破
联盟成立后，将重点针对儿童风湿免疫、癫痫、哮喘、白血病四个领域开展以儿童药物基因组学为主题的多中心临床试验。这些疾病领域涉及的药物种类多，用药风险高，是儿童用药安全问题的重灾区。
联盟将开展以下具体工作：
- 开展儿童药物基因组学和个体化用药基因检测的多中心临床研究
- 定期举行研究成果及临床应用的学术交流研讨会
- 定期对联盟内医生及药师进行儿童药物基因组学知识培训
- 规范药物基因组学指导儿童精准合理用药的应用
- 促进联盟成员之间的资源共享
值得一提的是，参与联盟的医疗机构将针对儿童风湿免疫、癫痫、哮喘、白血病四个领域开展以儿童药物基因组学为主题的多中心临床试验。相关药物基因组学检测技术方面的培训及支持，将由艾达康作为多中心临床研究的技术支持单位提供。艾达康药物基因组检测产品应用自主研发专利技术，已通过美国 CLIA/CAP 双重认证，全面覆盖 FDA 及 CPIC（临床药物基因组学联盟）指南建议需进行基因检测的 400 多种药物，指导儿童精准合理用药，目前已在美国临床应用三万多例。
未来展望：实现“4R”精准医疗
宋红梅教授表示，从基因序列到蛋白功能，有许多环节需要理清，联盟将从既有数据的回顾性研究以及相关代谢酶对中国患儿的影响这两个角度作为起步。由于儿童药物基因组学是一个相当大的课题，她期待通过联盟的先期工作，撬动这一领域的研究大范围开展，使得在正确的时间以正确的剂量将正确的药物给予正确的患者的“4R”时刻尽早到来。
儿童安全用药基因检测是以药物基因组学为依据，通过检测儿童与药物代谢、疗效和毒副作用相关的基因，为其提供安全用药方案。因为人的基因终生不会改变，此检测结果能伴随孩子的成长，让孩子终身受益。儿童安全用药基因检测共检测102个基因位点，解读131种常用药物。检测范围覆盖82个基因位点，共解读127种药物；采用新一代高通量测序技术，位点检测准确率≥99.9%。
这一突破性进展，将极大改善目前儿童药物不良反应率高的现状，为患儿提供更精准、有效的治疗方案，助力儿童健康成长。