研究证实：艾加莫德可显著减少重症肌无力患者激素依赖
研究证实：艾加莫德可显著减少重症肌无力患者激素依赖
全身型重症肌无力（gMG）是一种由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。传统的治疗方法是使用糖皮质激素单药或联合及其他非激素类免疫抑制剂，虽然能使得绝大多数gMG患者的病情得到有效控制，但长期使用激素所带来的不良反应仍是治疗中的最大困扰。
近期，在第十届欧洲神经病学学会（EAN）年会上公布的一项真实世界研究显示，艾加莫德在减少gMG患者对口服糖皮质激素的依赖性方面展现了显著的潜力。
研究背景和方法
口服糖皮质激素（OCS）是gMG的传统且常用的治疗方法，但减少OCS可减轻其长期使用带来的相关不良事件风险。本研究旨在评估艾加莫德启动后OCS的使用情况。
在这项回顾性研究中，研究人员从美国医疗索赔数据库中确定使用OCS并启动艾加莫德的gMG患者。在艾加莫德给药前3个月、给药后3个月和6个月期间，评估OCS的平均日剂量（ADD）。纳入"My VYVGART Path"（我的卫伟迦之路）患者支持计划的所有患者，其基线和随访的重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分用于评估评分变化。
研究结果
在2022年9月30日启动艾加莫德并持续使用≥6个月的576例患者中，231例（40%）在基线时使用OCS。与基线（19.0[15.1]mg/天）相比，艾加莫德启动后3个月（15.6[14.8]mg/天，p=0.0007）和6个月（14.5[15.5]mg/天，p=3.99×10^6）OCS ADD平均值（SD）显著降低。
75名患者（32%）在艾加莫德治疗前和治疗后的6个月内均有MG-ADL评分记录。在这些患者中，观察到最佳随访平均值（SD）MG-ADL显著降低（从8.7[3.7]降至4.5[3.3]，p=1.2x10^14）。
研究结论
早期的观察表明，艾加莫德启动后6个月内，OCS的使用量显著减少，同时保持了MG-ADL的反应。
专家点评
山东大学齐鲁医院神经内科主任医师赵玉英教授表示，这项研究为艾加莫德在全身型重症肌无力中的应用提供了有力的证据支持。从这项研究可以看出，艾加莫德在减少gMG患者对口服糖皮质激素（OCS）的依赖性方面展现了显著的潜力。众所周知，长期使用OCS会带来一系列副作用，如向心性肥胖、血压升高、内分泌功能紊乱和骨质疏松等，如何在有效控制病情的同时减少OCS的用量和使用时间使用，一直是临床医生关注的重要问题。
在该研究中，艾加莫德能够在短期内显著降低OCS的用量，且患者的日常生活能力评分（MG-ADL）有明显改善，进一步确认了其在临床应用中的价值。希望未来能进一步开展多中心、大样本的前瞻性研究，尤其是在中国人群中的研究，以验证其疗效和安全性，并探索出针对中国人群全身型重症肌无力的最佳的治疗方案和策略。
本文原文来自医脉通