拜耳帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

拜耳帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司AskBio宣布：其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

AB-1005是一种基于2型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现GDNF的稳定和持续表达。GDNF已被证明能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，重组GDNF被评估为治疗PD等疾病的潜在疗法。

AskBio的1b期临床研究36个月的数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。

AB-1005的II期REGENERATE-PD研究已在美国随机分配了首批受试者。该研究目前还在招募中，预计2025年上半年将在美国、德国、波兰和英国开设更多研究地点。

参考资料：公开资料