《肿瘤肾脏病学》精粹：AL型淀粉样变性的治疗策略

《肿瘤肾脏病学》精粹：AL型淀粉样变性的治疗策略

AL型淀粉样变性是一种浆细胞疾病，其前体蛋白来源于异常浆细胞克隆产生的游离轻链（FLC），后者形成的淀粉样物质沉积于肾组织造成肾脏病变。AL淀粉样变性表现为多器官受累，临床异质性大，诊断依赖于肾活检病理，其特征是刚果红染色阳性偏振光可见苹果绿双折光，免疫荧光染色见单克隆轻链沉积，电镜下可见淀粉样纤维丝。AL型淀粉样变性的预后有很强的异质性,临床治疗应按不同危险分层给予不同的方案。

AL型淀粉样变性的治疗

1. 符合自体造血干细胞移植（ASCT）条件的患者应首选移植，特别是浆细胞比例大于10%的患者应积极选用ASCT治疗，并在未获得微小残留病灶（MRD）阴性的患者中加用维持治疗，拒绝移植的患者也可选择激素、烷化剂、免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂及抗 CD38单抗等药物的联合治疗。

符合ASCT的条件

• 年龄<70岁
• 东部肿瘤协作组（ECOG）评分0~2分
• 美国纽约心脏病协会（NYHA）分级Ⅰ~Ⅱ级
• 心脏超声射血分数>45%，NT-proBNP<5000ng/L，TnT<0.06ng/ml
• 不吸氧血氧饱和度>95%
• 总胆红素<2mg/dl
• 基线收缩压>90mmHg
• 估算的肾小球滤过率（eGFR）>30ml/ （min·1.73m2）
• 无大量浆膜腔积液
• 无活动性感染

2. 不符合移植条件的患者，推荐含抗CD38单抗和硼替佐米的联合治疗方案，每2个疗程后再次评估是否符合移植条件。

3. 三药的联合方案疗效优于两药，但需综合考虑患者耐受性和药物不良反应等因素选择联合治疗方案。

4. 血液学不能达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上疗效的患者应考虑进行巩固治疗；达到 VGPR及以上疗效的患者，可考虑停药观察。

5. 对于复发难治AL型淀粉样变性患者，若条件符合，推荐优先参加临床试验。