全国脐带血救治患者超4万例，有哪些治疗热点领域？

全国脐带血救治患者超4万例，有哪些治疗热点领域？

脐带血是宝贵的医疗资源，目前全国脐带血临床应用已超4万例，公共库存量达26万份，基本能满足国内临床配型需求。11月17日闭幕的第十一届全国脐带血大会上，专家们围绕脐带血采集、移植、应用和科研进展展开深入交流，强调要提高脐带血资源利用效率，规范科普宣传，加强数据共享，充分发挥其医疗价值。

第十一届全国脐带血大会以“创新 发展”为主题，在杭州闭幕。大会邀请了国内外400余名脐带血移植及应用领域的知名专家和学者，围绕脐带血的采集、移植、应用和科研进展展开交流，展示了近年来全国脐带血临床应用及科研成果，并对未来发展做出展望。

国家卫生健康委医疗应急司血液处处长冷婷婷指出，脐带血已广泛应用于白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等多种疾病的治疗。随着医学技术的发展，其应用领域不断拓宽，在神经系统修复、罕见病等多个领域的科研进展受到关注。她强调，要建立完善的制度和规范，保障脐带血临床应用的安全性和有效性。各医疗单位应规范脐带血的科普宣传，加强全国七家脐带血库的数据和信息共享，充分发挥其医疗价值。

中国妇幼保健协会常务副会长于小千表示，要充分利用这份珍贵的医疗资源，与国际先进技术接轨，更好地服务于妇幼健康。脐带血应用专委会主任委员刘开彦教授则强调，提高脐带血采集质量，加强对相关人员的培训至关重要。

数据显示，在全国4万多份临床应用中，广东省脐带血造血干细胞库位居全国第二。截至2024年10月31日，已出库5305份脐带血，救助了3917位患者。

南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授指出，早产并发症中最常见的是肺部发育和神经系统发育疾病，这些疾病的基础是免疫功能受损。他主持的“自体脐带血单个核细胞输注干预小于 28周早产儿并发症临床研究”显示，预防性输注自体脐带血对中重度肺发育不良的预防有帮助，且有助于智力和运动发育。该项目研究成果已在《柳叶刀》子刊发表。

在恶性血液疾病治疗方面，北京京都儿童医院院长孙媛教授分享了15年前完成的第一例自体脐带血治疗再生障碍性贫血案例。当时危在旦夕的患者如今已是一名大学生，健康状况良好。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科首席专家方建培教授表示，脐带血在治疗儿童急性淋巴白血病方面具有明显优势。在神经系统疾病中，如脑白质营养不良症，脐带血在神经康复方面的效果更快。脐带血三大优势包括：实物冻存、可控性和横向分化作用。

复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文分享了多个罕见病治疗案例。例如，巴基斯坦女孩扎伊通过母亲新生儿的脐带血干细胞移植成功治疗异染性脑白质营养不良。国内首例用脐带血治疗极早发炎症性肠病的案例中，小元宝通过脐带血移植后已回归正常生活。

中国科学技术大学附属第一医院血液内科学术主任孙自敏教授表示，中国的脐带血移植例数正在上升，且临床结果表明，即便是储存了十多年的脐带血，其植入和生存效果并未受影响。她强调应选择专业资质和严格质检的储存机构。

对于先天性疾病或基因问题患儿是否需要保存脐带血的问题，方建培教授表示，如果基因检测没有问题，是可以保存的。随着基因治疗技术的发展，未来先天性疾病的患者有望通过基因修饰的办法对自体脐带血进行改造，用于治疗疾病。