国内外CAR-T细胞疗法大放异彩，血液肿瘤患者的福音！

国内外CAR-T细胞疗法大放异彩，血液肿瘤患者的福音！

近年来，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗领域取得了突破性进展。从多发性骨髓瘤到大B细胞淋巴瘤，再到B细胞急性淋巴细胞白血病，CAR-T疗法为众多复发难治患者带来了新的希望。本文将为您详细介绍这一前沿医疗技术的最新进展。

CAR-T细胞疗法的工作原理

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了"导航"，然后将拥有"超能力"的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支"抗癌军队"，最后将这支"抗癌军队"回输到患者体内。拥有"超能力"的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中的突破

cema-cel：大B细胞淋巴瘤患者的福音

Cemacabtagene Ansegedleucel（cema-cel）是一款靶向CD19的同种异体CAR-T疗法。2024年2月，全球顶尖肿瘤学期刊《Journal of Clinical Oncology》发表了cema-cel治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的I期临床研究结果。该试验共纳入33名患者，结果显示：14例患者达到完全缓解（CR）状态，5名患者达到部分缓解（PR）状态，4例患者病情稳定（SD）。达到完全缓解状态的患者中位缓解持续时间为23.1个月，中位无进展生存期（PFS）为24个月，所有患者中位总生存期（OS）为14.4个月。

MCARH109：多发性骨髓瘤治疗的新选择

MCARH109是一种靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法。2024年12月，《Journal of Clinical Oncology》发表了MCARH109治疗多发性骨髓瘤的I期试验分析数据。该试验共17例患者可评估疗效，其中12例患者肿瘤缩小或消失，7例患者达到严格意义上的完全缓解（sCR），3例患者达到非常好的部分缓解（VGPR），2例患者部分缓解（PR）。这12名产生反应的患者有8名微小残留病灶（MRD）检测为阴性。所有患者的中位缓解持续时间（DOR）为8.6个月，产生临床反应的患者中有5名持续缓解超过1年。有两名患者在最后一次随访时分别维持了32个月和41个月的严格完全缓解（sCR）状态。中位总生存期（OS）未达到，3年生存率估计为59%。

obe-cel：为成人B细胞急性淋巴细胞白血病患者带来希望

Obecabtagene autoeucel （obe-cel）是一种自体41BB-ζ抗CD19 CAR-T细胞疗法。2024年11月，《新英格兰医学杂志》发表了obe-cel在成人B细胞急性淋巴细胞白血病中的FELIX 临床研究数据。该试验共纳入153 名复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者，127 名患者接受治疗，结果显示：99例患者肿瘤缩小或消失，其中73例患者达到完全缓解（CR），26例患者完全缓解伴血液学不完全恢复（iCR），中位缓解持续时间（DOR）为 21.2 个月，中位无事件生存期（EFS）为 11.9 个月，估计6 个月和 12 个月无事件生存率分别为 65.4% 和 49.5%。中位总生存期为 15.6 个月，估计6 个月和 12 个月总生存期分别为 80.3% 和 61.1%。

firi-cel：显著改善B细胞淋巴瘤患者预后

firi-cel是一款靶向CD22的CAR-T细胞疗法。2024年7月，《柳叶刀》发表了firi-cel用于接受CD19 CAR-T细胞疗法治疗后疾病复发的复发性大B细胞淋巴瘤患者的I期研究数据。该研究共38名患者成功给药，结果显示：68%的患者肿瘤缩小或消失，其中53%的患者达到完全缓解（CR）状态，6例患者达到部分缓解（PR）状态，3例患者病情稳定（SD），中位缓解持续时间（DOR）为27.8个月，中位总生存期（OS）为14.1个月。接受剂量水平1（DL1）的患者中，66%的患者肿瘤缩小或消失，完全缓解率为52%，4名患者部分缓解（PR），2名患者病情稳定（SD），患者1年生存率为57%，两年生存率为52%。

CT071：多发性骨髓瘤治疗的新突破

CT071是一种全人源的靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞产品。2024年美国血液学会(ASH)年会上报告了CT071在难治/复发性多发性骨髓瘤患者中的临床效果。结果显示：17例接受CT071治疗的患者中，16例患者在CT071治疗后肿瘤缩小或消失，总缓解率（ORR）高达94.1%。其中9例患者达到严格完全缓解（sCR），1例患者达到非常好的部分缓解（VGPR），6例患者部分缓解（PR），1例患者病情稳定（SD）。

C-CAR088：高缓解率的BCMA靶向CAR-T疗法

C-CAR088是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞产品。研究显示：31例患者接受C-CAR088输注的患者中，28例可评估疗效，其中高达96.4%的患者肿瘤缩小或消失，13例患者达到严格意义的完全缓解(sCR)，3例达到完全缓解（CR），9例达到非常好的部分缓解(VGPR)。随着剂量的增加，完全缓解率增加到 71.4%。

科济药业的突破性进展

近日，科济药业开发的通用型BCMA CAR-T实现首例入组多发性骨髓瘤患者达到严格意义上的完全缓解（sCR）和微小残留病（MRD）阴性。该患者既往曾经接受过3线联合药物治疗和自体造血干细胞移植，疾病进展后接受了该CAR-T技术治疗，整体安全性良好。第28天随访疗效评估为严格意义上的完全缓解（sCR）和微小残留病（MRD）阴性。

结语

CAR-T细胞疗法是近年来癌症治疗领域最具革命性的突破之一。这种利用患者自身免疫细胞对抗癌症的创新疗法，正在改写血液系统恶性肿瘤的治疗格局。自首个CAR-T产品获得FDA批准以来，该疗法已成功治愈了众多传统治疗无效的晚期癌症患者，为"无药可治"的患者带来了新的希望。随着研究的深入和技术的革新，CAR-T细胞疗法必将为更多患者带来生的希望。