新药来了！我国首个、唯一获批用于治疗发作性睡病的药物落地，家门口就能报销

新药来了！我国首个、唯一获批用于治疗发作性睡病的药物落地，家门口就能报销

3月15日，发作性睡病创新药替洛利生（铧可思）宣布上市。替洛利生由法国Bioprojet公司研发，2020年，琅铧医药与Bioprojet达成战略合作和独家授权协议，获得替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。2023年6月，替洛利生在中国获批上市用于治疗发作性睡病，2024年1月替洛利生在中国启动商业化，填补了我国发作性睡病的医保空白。

关于发作性睡病

发作性睡病(Narcolepsy)是全球公认的罕见病，是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，临床上以日间过度思睡（EDS）、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪为主要特征，四者合称“发作性睡病四联症”。发作性睡病是一类终身性疾病，部分患者的猝倒发作会随着年龄的增长而减轻甚至消失，但EDS会持续存在，且病情可能出现波动。患者随时面临过度嗜睡和猝倒带来的生命威胁。患者发生交通等意外伤害的入院风险是健康人群的6.7倍，43%的成人患者仅接受过高中及以下教育，就业率较无患病人群降低30%。发作性睡病已于2023年9月被纳入我国《第二批罕见病目录》。

之前在我国上市的常用药物均无发作性睡病适应症，且多数为一类精神管控药品，处方管理严格，患者用药极其不方便，极大降低了药物可及性。陷入疾病之“困”与诊疗之困当中，发作性睡病患者的需求亟待被满足。

关于替洛利生

替洛利生是全球首个成药的选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被美国FDA认定为突破性治疗药物。

替洛利生已在多项研究中显示出显著的疗效和可靠的安全性。在海外开展的多个关键临床研究表明，替洛利生能显著改善患者的日间过度嗜睡（-33% vs. -17%），并显著降低每周猝倒发作率（-64% vs.-7%），ESS评分改善的机会是安慰剂组的9倍。替洛利生是发作性睡病全球市场唯一的非精神管控药物，停药后无戒断综合征风险，没有任何信号提示药物成瘾或滥用可能，说明书中报告的多数 ADR 发生率小于2%。全球上市七年来，替洛利生累积了>3,000例临床试验受试者和上市后>36,000患者年的安全性数据，和最长至5年的随访数据，都证实了其良好的耐受性和长期安全性。

《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》推荐替洛利生为首选药物，针对发作性睡病的核心症状“日间过度嗜睡”、“猝倒”、“入睡前幻觉”和“睡眠瘫痪”（合称“四联症”），都给予其最高推荐和证据级别。作为我国首个也是唯一获批用于治疗发作性睡病的药物，替洛利生已获得全球指南一线推荐。美国指南也给予替洛利生“强推荐”，欧洲指南及专家共识也明确推荐替洛利生用于单药一线治疗。2023年6月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。替洛利生于2023年12月纳入国家医保药品目录，目前，已在北京天坛医院、上海市第九人民医院、南昌大学第二附属医院、云南省第一人民医院、温州市第七人民医院在内的几十家定点医疗机构和定点零售药店完成配备，患者可以在上述医院处方购药，有望大大减轻患者的就医负担。

海军军医大学上海长征医院神经内科赵忠新教授表示，作为罕见病，发作性睡病之前尚未有药物获批，患者用药均为超说明书使用，治疗药品也多为精神管控类药物，医生处方难，患者用药难。替洛利生作为非精神管控类药品，不仅可以改善发作性睡病四联症，同时也为患者与临床医生都带来了便利。在《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》中，替洛利生已被推荐为一线用药，随着其在中国的获批上市，期待它能给我国患者带来更多获益。