生物医药系列研究 | 细胞和基因治疗产业研究

生物医药系列研究 | 细胞和基因治疗产业研究

细胞和基因治疗（CGT）是近年来发展迅速的医疗技术，通过细胞治疗和基因治疗的方式，为多种疾病的治疗提供了新的可能。本文将为您详细介绍CGT的基本概念、市场规模、上市产品以及产业发展趋势。

CGT概念和主要技术疗法

细胞和基因治疗是“细胞治疗”和“基因治疗”的统称，一般可称为“CGT”或“GCT”。近年来，在技术、政策、市场等驱动下，作为一种新兴的治疗方式，成为现代医疗的主要趋势。

细胞治疗是将健康细胞或者生物工程改造处理过的细胞人为引入患者体内，以替代失去正常功能的细胞，达到治疗某种疾病的目的，主要应用于肿瘤治疗、自身免疫缺陷相关疾病等领域。

基因治疗是通过基因转移或基因编辑等方法纠正或补偿缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的。主要用于遗传性肿瘤和恶性肿瘤等治疗，具有针对性强、副作用小和预防复发等优势。

细胞和基因治疗的技术疗法较多，细胞治疗按照细胞来源可以划分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其他体细胞治疗等。基因治疗基于DNA的治疗方式按照实现手段可以分为体外治疗和体内治疗等。

CGT市场规模和上市产品

2023年，细胞和基因治疗产业全球市场规模已达约777.7亿元，我国市场规模达到33.81亿元，全球占比约4.35%。中商产业研究院发布的《2017-2027全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》显示，全球CGT行业市场规模自2016年开始飞速增长，预测2024年全球细胞和基因疗法市场规模将增至185.1亿美元。其中，2024年中国CGT市场规模将增至88.48亿元。2021年中国市场规模全球占比仅为1.09%，但2024年预计达到6.83%，增幅较大。

图2：2021-2024年全球及中国CGT市场规模（亿元）

近年来，各国纷纷将生物技术提高到国家战略高度，CGT领域不断有产品获批上市。截至2023年底，全球有超过100种不同的基因、细胞和RNA疗法获得批准上市；截至2024年上半年，我国已有8款细胞和基因治疗产品上市，其中近五年上市的6款产品均为CAR-T疗法。

全球CGT领域已上市产品商业化表现亮眼。2023年，全球16款主要CGT产品的总销售额超过54亿美元，其中CAR-T疗法是市场的主流，7款主流CAR-T产品的2023年总销售额超过了37亿美元，同比增长约37%。2023年吉利德的Yescarta销售额达到14.98亿美元，诺华的Kymriah销售额达到5.08亿美元，传奇生物的Carvykti销售额达到约5亿美元。

国内外CGT龙头企业

国外细胞和基因治疗领域的龙头企业主要有诺华、吉利德、BMS、Bluebird Bio、Vericel等，均有多款产品上市或在研。国内细胞和基因治疗领域龙头企业主要有传奇生物、药明巨诺、复星凯特、信达生物、驯鹿生物等，产品均实现上市或临床突破性进展。

CGT产业发展趋势

CGT未来市场规模将继续飞速增长

全球细胞和基因治疗产业已进入爆发前夜。当前，全球细胞与基因治疗产业迈入高速发展期，全球已登记的细胞与基因治疗相关临床试验已超过7000余项，其中近3000项已完成临床试验研究。根据BCC发布的《2024年全球细胞与基因治疗市场报告》，全球CGT市场预计到2028年将增长至233.3亿美元，年复合增长率（CAGR）达到26.4%。这一增长势头的背后，涵盖了未来对于个性化医疗需求的增加、慢性疾病和罕见病的高发率，以及细胞与基因治疗研究和开发的持续投入。

各地区CGT相关政策支持不断加强和细化

各地政府对细胞与基因治疗的支持有望继续延续，包括提供更多的财政补贴、研发支持以及优化审批流程等，为市场增长提供持续动力。2024年2月，国家发展改革委发布新政策，将细胞治疗药物和细胞培养明确列入鼓励类产业目录。此外，北京市、上海市、天津市、广州市等地区不断探索先行先试，不断推出具体政策。以北京市为例，《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021—2023年）》明确提出要争取干细胞、人工智能医疗器械等创新产品监管创新试点相关政策支持，《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》明确了产业发展目标，并提出了鼓励医疗机构备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目等具体措施。

CGT的应用从遗传病领域不断扩展

CGT最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。在恶性肿瘤领域的应用主要借助CAR-T或者TCR-T形式以离体基因治疗方式杀伤肿瘤，现阶段CAR-T产品主要针对血液肿瘤，对治疗实体瘤的临床探索也不断取得进展。近年来，随着技术的不断改进，在多种遗传性罕见病，如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症等的临床治疗中取得突破成果。此外，CGT临床试验对于糖尿病、心血管等慢性疾病以及艾滋病等传染性疾病的应用也在增加，为这类疾病的治愈带来希望。

图5：CGT产品主要应用领域

国内外不断探索新的研发靶点

CD19、BCMA、CD22等热门靶点难以满足临床需求，激发GPRC5D、CLEC12A、CLDN18等靶点不断选代探索。以CD19为例，全球获批上市药物中6款均采用CD19，我国以CD19为靶点的CAR-T临床试验占比超过了40%。但CD19研发技术壁垒较低，面向适应症较多，但CD19靶点药物在临床治疗后有近20%无反应。超过半数靶点丢失难以使药物有效表达。在实体瘤领域，靶点的选择是关键突破，因此创新靶点的探索有助于细胞与基因治疗开辟新的道路。一些新的靶点研发如GPRC5D、CLEC12A、CD7在临床应用中显著增长，同比增速分别为200%、114%、78%。

图6：国内外CGT领域热门研发靶点

注：数据来源于NextPharma®数据库，截至2024年4月。

总体而言，细胞和基因治疗市场正处于快速发展阶段，不断为患者提供新的治疗选择，并为医疗行业带来了创新的解决方案。随着研究的深入和技术的进步，未来几年这一市场有望继续保持强劲的增长势头，并不断在新的领域和新的研发靶点扩展。