2025年：干细胞药物研发或迎里程碑
2025年：干细胞药物研发或迎里程碑
2025年，干细胞药物研发领域迎来重要里程碑。全球首个儿童用MSC细胞疗法Ryoncil在美国获批上市，而中国首款干细胞药物睿铂生也成功通过BLA申请并获批上市。这些进展标志着干细胞疗法正式迈入商业化临床应用阶段。
干细胞研究在近20年取得了显著进展，但由于干细胞本身存在分化能力不稳定、体外扩增困难等特点，以及临床试验设计不统一、长期疗效和安全性数据有限，导致其在部分领域的临床应用受到质疑。关于干细胞是否能够转化为成熟药物的争议，在学术界和产业界始终存在。
间充质干细胞（MSC）研究始于20世纪80年代，科学家发现其有多项分化潜能和免疫调节功能后，在21世纪逐渐被用于开发细胞治疗产品。从Osiris到Mesoblast，MSC药物研发经历了漫长的探索。Mesoblast的Ryoncil(Remestemcell)在经历了多个临床试验和三次新药上市申请申请后，终于获得FDA批准，于2024年12月18日上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD），成为全球首款面向儿童患者的MSC细胞疗法。
全球干细胞临床研究数量分布图（2023年统计）（https://beikecelltherapy.com/the-global-landscape-of-stem-cell-therapy/）
2025年1月2日，中国国家药监局（NMPA）宣布，北京铂生卓越生物科技有限公司研发的干细胞药物艾米迈托赛（商品名：睿铂生）成功通过BLA申请并获批上市。该药物适用于14岁以上以消化道受累为主的激素治疗失败的aGvHD。睿铂生成为中国首款获批的干细胞药物，被视为中国干细胞药物开发的一个重要里程碑，标志着干细胞疗法在中国正式迈入商业化临床应用的阶段。值得注意的是，Ryoncil为同种异体骨髓来源的间充质基质细胞，而睿铂生是人源脐带来源MSC，二者在来源上存在差异。
睿铂生作为中国首款干细胞药物，其开发过程漫长且严谨。早在2013年，北京铂生卓越生物科技有限公司就向国家药监局药品评审中心（CDE）递交了临床研究申请，并在2020年首次公示了相关临床试验。2024年1月，CDE正式发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，为MSC治疗aGvHD的临床研究指明了方向。同年5月，铂生卓越获得中国首张干细胞药品生产许可证，并于6月27日向NMPA递交了BLA。由于该药物被纳入优先审评程序，仅用半年时间便成功获批上市，成为中国干细胞药物研发领域的重要里程碑事件，并引起国内干细胞赛道的迅速升温。
近年来，干细胞市场需求快速增长，其价值不仅体现在临床应用上，还包括采集、制备及存储等环节。据行业数据显示，目前中国干细胞产业链的市场规模已达到数百亿元人民币，吸引了大量资本和企业进入这一领域。
从2020年开始，中国逐步确立了干细胞作为创新药的规范化的管理体系，临床试验申请（IND）的数量呈现快速增长趋势。截至2024年12月31日，全国已有56家企业（不含子公司）的142款干细胞药物IND获得受理，其中多个项目已进入临床II期和III期试验阶段。睿铂生作为中国首个完成NDA并成功获批的干细胞药物，为行业树立了标杆。
在监管层面，自2015年国家明确干细胞备案临床研究以来，针对干细胞临床研究及干细胞药物临床试验，均发布了相应措施。目前，除了按照NMPA生物制品新药研发和上市申请实施注册审批外，海南人大官网发布的《海南自由贸易港博鳌乐成国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，该规定明确了干细胞可以按照技术进行转化应用，这是一个重大突破。在此之前，干细胞在转化应用过程中，我国的专家更多倾向于按照药物研发监管体系进行管理和规范。《规定》实施后，干细胞按照技术、药物进行转化应用的“双路径”将得以畅通。这一监管体系为干细胞产业发展提供了更加明确和规范的政策环境。
2024年统计全国干细胞项目申请IND地域分布及临床试验的适应证分布
本文原文来自澎湃新闻