2024年值得关注的五项细胞与基因疗法相关决策

2024年值得关注的五项细胞与基因疗法相关决策

2024年细胞与基因治疗（CGT）领域发展至今，预计将会超越2023年成就。2023年，细胞与基因治疗（CGT）领域经历了显著进展，七项疗法获得了FDA的核准。2024年该领域发展至今，预计将会超越2023年成就：目前已经有三项目新核准、并预计年底前至少还会有另外七项。美国基因与细胞治疗学会（American Society of Gene & Cell Therapy）的指出，今年有希望超越去年。

以下是2024年美国食品药物管理局（FDA）将审查的五种CGT产品，每一项都可能对患者护理和市场动态产生重大影响：

辉瑞（Pfizer）的Beqvez：

Beqvez是一种血友病B的基因治疗，使用经工程改造的IX因子基因，通过腺相关病毒传递。一次性输注可显著减少出血率和治疗频率。FDA的核准将使 Pfizer 与CSL Behring的Hemgenix竞争，可能影响价格策略和市场进入动态。预计FDA决定日期：4月27日。

Abeona Therapeutics的pz-cel：

Pz-cel是针对隐性萎缩性表皮松解性水疱症（RDEB）的基因矫正细胞治疗，将功能性胶原蛋白生成基因导入患者自身的皮肤细胞中，以解决隐性萎缩性表皮松解性水疱症（RDEB）严重的皮肤伤口和免疫并发症。此治疗的核准可改变RDEB的治疗方式，提供显著的伤口愈合和疼痛缓解，影响这极具未满足医疗需求的疾病。预计FDA决定日期：5月25日。

Rocket Pharmaceuticals的Kresladi：

Kresladi是体外载体基因治疗，针对白细胞黏附障碍-1。其使用源自病人的干细胞，经过慢病毒载体改造以携带有对免疫功能至关重要的ITGB2基因。这种基因治疗白细胞黏附障碍-1（LAD-I）此一影响儿童的严重罕见遗传疾病，防止对儿童生命威胁性感染。这种治疗可提供对骨髓移植的重要替代方案，标示著在治疗LAD-I方面的重大进展，提高存活率并降低感染率。预计FDA决定日期：6月30日。

Adaptimmune的afami-cel：

Afami-cel针对MAGE-A4阳性肿瘤细胞，是一种单剂量T细胞受体治疗的晚期滑膜肉瘤治疗方案，展现了有希望的反应率和潜在的显著延长生存期。FDA的核准将使afami-cel成为这种癌症类型的首项工程化T细胞治疗，将可设立肉瘤治疗的新标准。预计FDA决定日期：8月4日

Autolus Therapeutics的obe-cel：

Obe-cel是新一代CAR-T治疗，旨在提高治疗复发或难治性成人B细胞急性淋巴性白血病的效果和安全性，经由工程化T细胞以快速靶点结合解离率来提升临床效果和安全性，降低 T 細胞的活化。其核准可带来白血病治疗的重大临床进展，与现有的CAR-T治疗如Kite的Tecartus竞争。预计FDA决定日期：11月16日。

这些即将到来的FDA决策可能在多种疾病的治疗模式中引发重大转变，突显细胞与基因治疗领域创新与影响力。

文章来源：Tibia网站