2025年治疗慢性髓系白血病（CML）的药物全解析：从格列卫到新型TKIs

2025年治疗慢性髓系白血病（CML）的药物全解析：从格列卫到新型TKIs

慢性髓系白血病（CML）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，目前虽然无法根治，但通过药物治疗可以控制病情。本文将为您详细介绍2025年治疗CML的主要药物及其在国内的可获得性情况。

在国内，每年大约有5000例左右的新发慢性髓性白血病（CML）病例。虽然目前尚无治愈方法，但在过去几十年中，已经出现了许多用于治疗CML的新型药物。

如果你是一名患有这种疾病的患者，你可能想知道最新的治疗方法是什么，以及是否可以在当地获得这些治疗方法。以下是国内可用的CML药物的快速概述。

慢性髓性白血病有最好的药物吗？

简短的答案是，没有。然而，患者有多种选择可以尝试。自从引入靶向治疗（如酪氨酸激酶抑制剂（TKI））以来，它们已成为全球的标准治疗方法。

然而，还有其他正在开发的治疗方法，包括联合治疗和免疫疗法。可能再过几年，就会有一种更好的CML治疗方法出现。

如何治疗CML？

CML主要用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗，如格列卫（伊马替尼）。通过由诺华和麦克斯基金会支持的格列卫国际患者援助计划（GIPAP），格列卫广泛可及。该计划显著提高了患者的生存率。然而，挑战仍然存在，包括获得第二代TKIs的机会有限。这很重要，因为可能会出现对伊马替尼的耐药性。如果出现耐药性，可能会导致疾病进展，使CML更难治疗。

如果你对格列宁产生耐药性，以下是一些可以与医生讨论的替代方案。

格列宁的替代药物有哪些？

目前，已有三代酪氨酸激酶抑制剂，每一代都比前一代更先进、更精准。因此，如果你对目前的格列宁治疗反应不佳，你还有其他选择。

以下是一些伊马替尼的最新替代药物。

施达赛（达沙替尼）

• 类别：第二代酪氨酸激酶抑制剂
• 施达赛与格列宁对比：施达赛比伊马替尼更有效，对伊马替尼耐药的患者可能有效
• 局限性：对T315l突变无效
• 可获得性：可直接在医院购买，并可以使用医保报销政策

达希纳（尼洛替尼）

• 类别：第二代酪氨酸激酶抑制剂
• 达希纳与格列宁对比：达希纳比格列宁更有效，对BCR-ABL蛋白具有高度选择性。可用于对伊马替尼耐药或不耐受的患者
• 局限性：需要空腹以确保适当吸收，对T315l突变无效
• 可获得性：可直接在医院购买，并可以使用医保报销政策

博舒替尼（Bosulif）

• 类别：第二代酪氨酸激酶抑制剂
• 博舒替尼与伊马替尼（Gleevec）对比：博舒替尼比伊马替尼更有效，并且针对更广泛的突变。它可用于对多种其他酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者
• 局限性：对T315l突变无效
• 可获得性：博舒替尼已经在国内上市，但并未纳入医保报销范围

普纳替尼（Iclusig）

• 类别：第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）
• 普纳替尼与伊马替尼（Gleevec）对比：与伊马替尼及其他第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂不同，普纳替尼对T315I突变有效。它是为具有该突变且对多种酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者设计的
• 局限性：该药物可能与心血管不良影响有关
• 可获得性：2024年9月普纳替尼国内上市，且截至2025年2月，泊那替尼尚未被纳入国家医保目录，在少数将其纳入地方医保报销范围的地区，报销比例通常在30%-50%左右

可替代格列卫治疗慢性髓性白血病（CML）的其他药物

除了新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），还有一类新型TKIs——所谓的变构抑制剂。变构抑制剂的一个例子是思美润（asciminib，通用名：asciminib阿西米尼布）。以下是你应该了解的关于它的信息：

• 阿西米尼与格列卫对比：阿西米尼与其他酪氨酸激酶抑制剂的作用机制不同。它靶向BCR-ABL的豆蔻酰口袋。对于对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者，以及携带T315I突变的患者，它都有效
• 局限性：它是一种用于治疗慢性髓性白血病的较新药物。2021年，它首次获批用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+CML），2024年获批用于新诊断的慢性髓性白血病病例
• 可获得性：作为一种新的慢性髓性白血病药物，阿西米尼目前在国内尚未上市。不过，2024年6月25日，国家药品监督管理局药品审评中心已受理诺华公司提交的盐酸阿思尼布片（即阿西米尼）的上市申请。由于阿西米尼未在国内上市，仍需要通过海外购入。

始终是最好的慢性髓性白血病药物

由于在目前治疗方案中，格列卫仍然在慢性髓性白血病治疗领域占据主导地位，因此可能会觉得无法获得替代治疗。然而，替代治疗是存在的，如果您需要更换其他治疗用药，请咨询主治医生。