新型细胞疗法治疗膝骨关节炎，75%显著改善，效果长达12个月

新型细胞疗法治疗膝骨关节炎，75%显著改善，效果长达12个月

澳大利亚生物技术公司Magellan开发的新型干细胞疗法在治疗膝骨关节炎的临床试验中取得突破性进展。研究显示，75%的受试者在接受单次注射后，疼痛和功能得到显著改善，效果持续长达12个月。这一发现为全球6.5亿骨关节炎患者带来了新的希望。

全球有超过6.5亿40岁以上的人患有膝关节骨关节炎（OA），这种进行性疾病是导致残疾的主要原因，并带来巨大的经济和医疗负担。

2022年，全球7.6%的人口患有疼痛性退行性疾病骨关节炎，自1990年以来病例总数增加了132.2%。预计到2050年，膝关节骨关节炎病例将增加74.9%，手部骨关节炎病例将增加48.6%，髋关节骨关节炎病例将增加78.6%。

目前的治疗包括止痛（通常使用非甾体抗炎药(NSAID)）、可耐受的运动和关节置换手术。目前尚无有效的治疗方法可以延缓病情进展，长期使用NSAID会增加胃溃疡、肾衰竭、中风或心脏病发作的风险。

然而，近期由澳大利亚私营生物技术公司Magellan Stem Cells开发的一种新型一次性注射干细胞治疗骨关节炎的临床试验已显示出非常有希望的结果。

该研究成果2024年7月26日发表在Osteoarthritis and Cartilage Open杂志上。

“我们的研究表明，Magellan现成捐赠干细胞治疗方法是安全有效的，可以改善关节功能，减轻疼痛程度，并有可能阻止骨关节炎的进展，”首席研究员、Magellan执行董事兼首席医疗官副教授朱利安弗赖塔格说。

MAG200是将供体干细胞一次性注射到关节内（关节内注射）。它被认为是一种“现成的”疗法，因为它使用的是供体或同种异体干细胞，而不是患者自己的干细胞，而患者自己的干细胞的手术采集需要大量劳动力。重要的是，由于该疗法使用的是间充质干细胞（可以分化成其他细胞类型的成体干细胞），因此它不会引发免疫反应。

图：定量MRI分析。（A）参与者膝盖的单矢状T1加权脂肪饱和图像，其轮廓用于计算节段软骨体积。（B）参与者膝盖的单矢状T2映射图像显示计算出的节段软骨T2值评估。

这是一项单中心、双盲、剂量递增、随机对照试验。40名患有中度膝关节骨关节炎的患者随机接受单次关节内注射MAG200（剂量组：10、20、50、100×10^6细胞）或安慰剂。

在MAG200首次人体I/II期试验中，研究人员随机选择了40名患有中度膝骨关节炎的参与者，让他们接受干细胞治疗的关节内注射或安慰剂治疗。所有参与者都曾尝试保守治疗骨关节炎，平均疼痛评分在0到10的范围内等于或大于5。研究人员使用膝关节损伤和骨关节炎结果评分（KOOS）的子量表来测量骨关节炎对功能（即日常生活活动）的影响。KOOS评分从0（表示最严重的膝关节症状）到100（表示无症状）不等。

图：膝关节骨关节炎的解剖学

该研究的主要疗效目标是12个月后疼痛（疼痛评分降低2分或以上）和功能（KOOS评分增加8分或以上）方面出现具有临床意义的差异。研究人员发现，接受MAG200治疗的75%的参与者表现出临床相关且统计学上显著的疼痛和功能改善，报告有改善或完全康复。12个月后，58%的参与者疼痛持续改善。参与者膝盖的MRI扫描显示，12个月后，接受MAG200治疗的参与者的软骨体积和质量有所改善。

鉴于骨关节炎治疗的目标是避免手术更换患病关节，研究人员表示，他们的研究结果具有重要意义。

“澳大利亚30%以上的全膝关节置换手术都是针对65岁以下的患者进行的，”弗赖塔格说。“Magellan的干细胞疗法观察到疼痛和功能改善以及疾病改变的迹象，有望延迟或防止以后需要进行关节置换手术。我相信我们的研究结果代表了骨关节炎管理的关键时刻，并可能改变我们未来的医疗方式。”

进一步的研究将加强这种新型、更持久的治疗方法的有效性，它不仅会造福澳大利亚人，而且最终将造福全世界的骨关节炎患者。

弗赖塔格表示：“Magellan对其供体细胞疗法MAG200的临床开发为澳大利亚骨关节炎患者提供了早期获得创新疗法的机会，这种疗法以后可能会对全球医疗保健和社区骨关节炎负担产生重大影响。”“如果这项PI/II试验的结果被进一步研究复制，麦哲伦的干细胞疗法有可能彻底改变骨关节炎的治疗方法，从而改善数百万患有这种衰弱疾病的患者的生活质量。”