多款细胞疗法取得突破性进展：缓解率超90%，CRISPR疗法展现持久疗效
多款细胞疗法取得突破性进展：缓解率超90%，CRISPR疗法展现持久疗效
近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列重要进展。从CRISPR基因编辑疗法到CAR-T细胞疗法，多项研究展示了令人鼓舞的临床效果。本文将为您介绍其中部分关键进展。
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研发进展
CRISPR基因编辑疗法取得突破
Vertex Pharmaceuticals：其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）在治疗重度SCD或TDT患者的全球临床试验中展现出持久疗效。在超过100名患者中，最长随访时间已超过5年，该疗法持续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的编辑水平保持稳定，表明长期造血干细胞的成功编辑。
Editas Medicine：其EDIT-301在治疗严重SCD和TDT的临床试验中取得积极结果。在RUBY试验中，患者未发生血管闭塞事件（VOE），总血红蛋白（Hb）实现正常化，HbF水平快速持续改善。在EdiTHAL试验中，所有患者的Hb和HbF均在早期稳健升高，并保持无输血状态。安全性方面，EDIT-301耐受良好，未报告严重不良事件。
CAR-T疗法展现高缓解率
驯鹿生物：其全人源靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液在治疗不适合移植的高危新确诊多发性骨髓瘤（MM）患者的1期研究中，客观缓解率为100%，其中93.8%达到严格意义的完全缓解（sCR）。
科济药业：其两种CAR-T细胞疗法在治疗MM中均取得超过90%的缓解率。泽沃基奥仑赛注射液的总缓解率为92.2%，CT071的总缓解率为90%，且9例MRD可评估的患者在第4周均达到MRD阴性。
其他重要进展
Ocugen：其基因疗法OCU400在治疗视网膜色素变性（RP）的3期临床试验中完成首例患者给药。1/2期临床试验数据显示，89%的RP受试者在最佳矫正视力（BCVA）、低亮度视力（LLVA）或多亮度移动性测试（MLMT）方面保持稳定或有改善。
Wugen：其CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中取得73%的复合完全缓解率（CRc），总缓解率达91%。
Galapagos：其CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101从制备到回输仅需中位7天，1/2期临床试验中客观缓解率高达87.5%-93.3%。
Mustang Bio：其CD20靶向自体CAR-T疗法MB-106在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的临床试验中，90%的患者对治疗产生应答，包括3例完全缓解（CR）。
融资与合作动态
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- 莱芒生物：完成共5000万元的天使+轮和天使++轮两轮新增融资，累计获得约1.5亿元资金。其代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物在临床试验中展现优异效果，低至商业化CAR-T剂量1%的药物剂量即能让20余例晚期复发难治性ALL/LBL患者全部达到CR。