干细胞疗法新突破：治愈不再是梦

干细胞疗法新突破：治愈不再是梦

2024年，干细胞治疗领域迎来重大突破，从政策支持到临床应用都取得了显著进展。在中国，首款干细胞药物“艾米迈托赛注射液”获批上市，用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。同时，多项干细胞治疗临床试验取得积极成果，包括治疗糖尿病、肝硬化等疾病。全球范围内，美国FDA批准首个间充质干细胞产品Ryoncil，用于治疗儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。这些进展为未来干细胞治疗的广泛应用奠定了基础。

2024年，中国在干细胞治疗领域迎来重大政策利好。年初，《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》成功发布，为干细胞新药的开发提供了全面的监管框架，覆盖了药学、非临床研究和临床试验等关键环节，确保了其开发过程的规范性。在临床试验方面，《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验指导原则》的出台，预示着GvHD治疗领域在临床进度上的领先地位，首款药物的获批上市指日可待。

与此同时，地方政府在产业化方面表现出了强烈的紧迫感。从广州南沙到四川成都，再到海南博鳌，地方政府对于干细胞产业化的推进显得尤为积极，这反映出各地对于干细胞产业化发展的高度重视和迫切需求。明确可以开展临床应用地区，预计明年各地方政府将采取更积极的措施，推动干细胞治疗的合规化进程，可能会在自体干细胞或体细胞治疗领域寻求更多的政策突破和支持。

功能性治愈糖尿病

今年，干细胞治疗糖尿病领域取得了显著进展。4月30日，上海长征医院的殷浩主任与中国科学院的程新教授团队将患者血液PBMC转化为自体iPSC细胞，进一步转化为内胚层干细胞（EnSC），成功在体外培育出胰岛组织（E-islet）。这一技术在一位59岁、患有25年II型糖尿病的男性患者身上实现了临床治愈，使他33个月无需依赖胰岛素。

2024年9月26日，新华网报道：“我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病”，该名患者1型糖尿病史11年，完全依赖胰岛素治疗，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，患者在1年随访期内不再需要外源胰岛素治疗。这一成果突破了传统糖尿病治疗瓶颈，此前胰岛素注射、降糖药物难精准控糖，胰岛移植又受供体短缺限制；化学重编程技术制备胰岛细胞为糖尿病治疗提供新途径，开启细胞治疗新篇章，未来有望推广至更多患者，变革糖尿病治疗模式。

肝硬化治疗新突破

肝硬化，这一由多种因素诱发的慢性肝脏疾病，通常以肝脏结构与功能的逐步损害为显著特征，有可能导致肝功能衰竭乃至肝癌。伴随现代医学的持续进步，传统治疗手段虽能缓解症状，却始终无法有效逆转肝硬化。

正因如此，近些年来，干细胞治疗作为一种崭新的治疗方案， 2024 年全球干细胞治疗肝硬化的临床研究取得了具有代表性的研究成果。在中国，多项有关干细胞治疗肝硬化的临床试验已然取得阶段性成果。2024 年，上海某医院与广州某医院携手开展的一项研究表明，采用自体骨髓干细胞（源自患者自身的干细胞）治疗慢性肝硬化的患者，在治疗后的 6 个月内，肝功能得到了明显改善。研究人员发现，这些患者的肝功能指标，如丙氨酸氨基转移酶（ALT）和总胆红素水平有所降低，而且腹水和黄疸等症状也得到了有效缓解。此外，影像学检查显示患者肝脏的纤维化程度有所减轻，部分患者甚至实现了肝脏的部分再生。

在美国，2024 年，斯坦福大学和哈佛大学的研究团队分别报道了诱导多能干细胞（iPSCs）在肝硬化治疗中的应用。诱导多能干细胞是一种通过基因重编程技术将成人细胞转化为类似胚胎干细胞状态的细胞。这些细胞在实验室中能够分化为肝细胞，进而用于肝脏的修复。

在日本，脐带血干细胞被视作一种潜力巨大的治疗工具。2024 年的一项研究表明，使用脐带血干细胞治疗晚期肝硬化患者后，患者的肝功能指标明显改善，且未出现明显的副作用。这些成果初步验证干细胞治疗肝硬化有效性、安全性，随着研究深入，有望成为肝硬化临床标准治疗手段，降低患者死亡率，提升生存质量。

美国：首个间充质干细胞产品获批

今年干细胞行业最引人注目的成就是FDA批准了首个间充质干细胞（MSC）产品——Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

Ryoncil的获批，源于一项关于安全性和疗效的多中心、单臂研究，共54名SR-aGVHD儿童患者参与研究：每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名患者（占比30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名患者（占比41%）达到部分缓解。这是首个FDA批准的MSC疗法。这一批准为行业带来了积极的影响。指明同种异体的细胞疗法可能会越来越多。

日本：脐带血干细胞治疗取得进展

在日本，脐带血干细胞被视作一种潜力巨大的治疗工具。2024 年的一项研究表明，使用脐带血干细胞治疗晚期肝硬化患者后，患者的肝功能指标明显改善，且未出现明显的副作用。这些成果初步验证干细胞治疗肝硬化有效性、安全性，随着研究深入，有望成为肝硬化临床标准治疗手段，降低患者死亡率，提升生存质量。

随着全球人口老龄化加剧，干细胞治疗的需求将持续增长。据统计，中国60岁及以上年龄人口已达2.8亿人，占总人口的比例为19.8%，65岁及以上人口达2.1亿人，占总人口的14.9%。预计到2035年左右，60岁及以上老年人口将突破4亿，在总人口中的占比将超过30%，进入重度老龄化阶段。干细胞治疗作为应对老龄化疾病的重要手段，市场需求巨大。

然而，干细胞疗法的发展也面临着挑战。干细胞创新药公司泽辉生物在招股书提到，干细胞来源细胞疗法产品的发展面临着重大的技术壁垒，其中最重大的挑战是将科学研究转化为临床应用。尽管干细胞研究可以追溯到1868年，但第一种干细胞来源的细胞疗法产品直到2010年才被获准上市。到目前为止，包括FDA在内的监管机构在早期及晚期临床试验中仍报告了许多失败案例。主要障碍是质量控制不佳，干细胞在免疫兼容性、稳定性、异质性、分化以及迁移能力方面的特征不一致。

尽管面临挑战，干细胞治疗的前景依然十分广阔。随着技术的不断进步和政策的持续支持，干细胞治疗有望成为未来医疗的重要组成部分，为患者带来更多治愈的希望。