林口长庚启动CAR-T细胞疗法 成功治疗两例儿童白血病

林口长庚启动CAR-T细胞疗法 成功治疗两例儿童白血病

林口长庚医院近期成功完成两例儿童急性淋巴性白血病的CAR-T细胞疗法治疗，这是该院首次应用该疗法治疗儿童白血病。目前，两名患者均在门诊接受后续观察，初期临床反应良好。这一突破性进展为儿童白血病治疗带来了新的希望。

目前，台湾共有七家医疗机构可执行CAR-T细胞疗法，林口长庚医院是其中之一。近期，该院成功完成了两例儿童急性淋巴性白血病的CAR-T细胞疗法治疗。这两名患者在接受治疗后，目前在门诊持续接受追踪观察，初期临床反应良好，这让家长和医疗团队对CAR-T疗法充满信心。

林口长庚医院于5月17日召开记者会，宣布这一重要进展。副院长邱政洵、儿童内科部副部长陈世翔、血液肿瘤科系主任张文震以及儿童血液科主任张从彦等专家出席了记者会，详细介绍了长庚医院在CAR-T细胞疗法方面的最新进展。

儿童血液科主任张从彦表示，白血病俗称血癌，是儿童最常见的癌症类型，约占所有儿童癌症的三分之一。虽然化疗是主要治疗方法且整体治愈率较高，但仍有一部分患者会出现复发或难治性情况，治疗相当棘手。近年来，靶向治疗和免疫治疗取得了显著进展，为这些患者带来了新的希望。

张从彦医师解释说，CAR-T是“嵌合抗原受体T细胞治疗”的简称，被称为“活的药物”。其原理是抽取患者的免疫T细胞，在实验室通过基因工程进行改造，使其能够识别并攻击特定的癌细胞，然后再将这些改造后的T细胞回输到患者体内，以快速消灭癌细胞。对于急性淋巴性白血病（ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），临床试验显示该疗法效果显著，已获得美国食品药物管理局（FDA）的快速批准用于临床治疗。

其中一名13岁的患者小华（化名），在8岁时被诊断出患有急性淋巴性白血病。在完成化疗不到半年后，发现双侧睾丸肿大，确诊为骨髓外复发的急性淋巴性白血病，同时骨髓检查也发现“微小残留疾病”（MRD）上升，预示着骨髓即将复发。另一名8岁的小宝（化名）在4岁时被诊断出患有急性淋巴性白血病，原本治疗顺利，但在化疗结束后9个月也出现睾丸肿大的情况，确诊为骨髓外复发的急性淋巴性白血病，骨髓检查同样发现MRD上升。

儿童内科部副部长陈世翔表示，考虑到造血干细胞移植对骨髓外复发的效果有限，且睾丸复发后的局部治疗可能需要切除睾丸或放射治疗，这将影响患者的生育能力。因此，医疗团队建议家长选择CAR-T治疗，以避免这些副作用。

陈世翔医师指出，CAR-T治疗是目前B细胞急性淋巴性白血病最新的治疗方法，虽然价格曾高达千万元，但自2023年11月起已被纳入健保给付范围。不过，给付条件限定为难治型、移植后复发、第二次或二次以上复发的B细胞急性淋巴性白血病患者。这两名患者均为首次复发，因此不符合给付条件。

尽管如此，两名患者在CAR-T细胞输注过程中都很顺利，没有出现重大不良反应，仅出现轻微的发烧和疲倦等症状。输注约两周后，他们顺利出院，目前仍在门诊持续接受治疗反应的追踪观察，初期临床反应相当不错。

血液肿瘤科系主任张文震表示，CAR-T是癌症细胞治疗的重要里程碑，通过基因改造患者自身的免疫细胞，产生强大的免疫力来摧毁体内的癌细胞。除了目前已获批准的ALL和DLBCL之外，研究者正在积极研发下一代CAR-T以改善副作用，并开发其他适应症。目前研发重点主要集中在血液系统癌症，实体肿瘤的治疗仍面临许多挑战，例如如何使CAR-T细胞侵入肿瘤内部以及克服肿瘤微环境的影响。随着肿瘤免疫学的进步，未来有望更安全、更广泛地应用CAR-T治疗癌症及非癌症免疫疾病。

张文震主任强调，这种先进的癌症治疗方法研发成本高昂，初期价格通常不菲。感谢健保署能够开放如此先进的治疗，造福患者，并期待这能带动国内癌症新医疗技术的研发。相信台湾的医疗水平将能为全球癌症患者做出贡献。

副院长邱政洵表示，癌症的治疗方法从传统的放疗、化疗、靶向治疗、骨髓移植，发展到现在的CAR-T治疗，一直在不断进步。免疫细胞治疗方式多样，除了CAR-T外，还有通过病毒抗原刺激培养免疫细胞，应用于造血干细胞移植后的病毒活化并发症控制，甚至控制与病毒相关的癌症。未来，期待能引进更多免疫细胞治疗技术，改善现有治疗模式，为儿童白血病患者提供更多选择，帮助他们恢复健康，快乐成长。