信念医药与辉瑞竞逐血友病基因治疗市场

信念医药与辉瑞竞逐血友病基因治疗市场

近日，国内首款血友病基因治疗药物BBM-H901注射液由信念医药申报上市，标志着我国在血友病基因治疗领域取得重大突破。与此同时，国际制药巨头辉瑞也在积极推进其血友病AAV基因疗法的3期临床试验，并取得了显著成效。这两家公司在血友病基因治疗市场的竞争，预示着未来血友病患者将迎来更多治疗选择。这一系列进展不仅为血友病患者带来了新的希望，也为基因治疗行业注入了新的活力。

BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，用于治疗血友病B成年患者。该药物通过静脉给药方式，将人凝血因子IX基因导入患者体内，实现持续表达，从而提高并长期维持患者的凝血因子水平。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。其研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。

辉瑞的Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）是一种新型的基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX（factor IX）变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部（Health Canada）于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。

血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，主要表现为凝血因子VIII或IX的缺乏。目前，血友病的治疗主要依赖于凝血因子替代疗法，包括重组凝血因子和血浆源性凝血因子。然而，这些治疗方法需要频繁注射，给患者带来不便和痛苦。基因治疗作为一种新型的治疗方法，有望为血友病患者带来一次性治愈的希望。

据统计，全球约有40多种在研基因治疗血友病的药物。目前，全球范围内已经上市了3款针对血友病治疗的基因疗法。国内方面，除信念医药外，四川至善唯新、上海天泽云泰生物、华毅乐健和方拓生物等公司也在积极推进血友病基因治疗的研究。

血友病的基因治疗领域正在快速发展，全球和国内的多项研究和合作正在推进血友病治疗的新突破。基因治疗相比传统的凝血因子替代疗法具有明显优势，能够实现一次性治疗，避免频繁注射，提高患者生活质量。