FDA首次批准！Rezdiffra开创NASH治疗新纪元

FDA首次批准！Rezdiffra开创NASH治疗新纪元

2024年3月14日，美国FDA批准了首个专门治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物——Rezdiffra（通用名：resmetirom），这是NASH治疗领域具有里程碑意义的突破。该药物由Madrigal Pharmaceuticals研发，是一种甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂，适用于治疗中度至晚期肝纤维化（F2-F3期）的成人NASH患者。

NASH是一种常见的慢性肝病，主要特征是肝脏脂肪积累、炎症和纤维化，可进展为肝硬化甚至肝癌。据统计，全球约有2-5%的人口患有NASH，且随着肥胖和2型糖尿病的流行，其发病率呈上升趋势。在中国，预计到2030年NAFLD（NASH的前期阶段）的患病人数将超过2.5亿，成为严重的公共卫生问题。

Rezdiffra的获批基于其在三期临床试验中的优异表现。试验结果显示，50%的患者在用药后达到NASH缓解或纤维化改善，超过70%的患者肝脏脂肪含量（通过MRI-PDFF测量）下降超过30%，超过80%的患者实现纤维化逆转或无进展。

该药物的作用机制独特，通过激活肝脏和脂肪组织中的THR-β受体，调节脂质代谢和炎症反应，从而减少肝脏脂肪积累和纤维化。这种创新的治疗策略为NASH患者带来了新的希望。

在此之前，NASH的治疗主要依赖于生活方式调整和一些辅助药物。例如，通过低脂低糖饮食、规律运动来控制体重，使用他汀类药物降低血脂，使用二甲双胍改善胰岛素抵抗等。然而，这些方法只能延缓病情进展，无法根治NASH。

Rezdiffra的出现填补了这一治疗空白，为患者提供了首个经过FDA认证的特效药。尽管其年治疗费用高达47400美元，但考虑到NASH可能导致的严重后果，这一突破仍具有重要价值。

目前，Rezdiffra仅在美国上市，尚未在中国等其他国家获得批准。考虑到NASH的高发病率和治疗需求，预计该药物将很快在全球范围内开展注册申请。同时，研究人员也在探索更多潜在的治疗靶点，以开发更多有效的NASH治疗药物。

尽管有了首个特效药，但预防仍然是控制NASH的关键。通过健康饮食和规律运动来维持正常体重，避免过度饮酒，定期检查肝功能，可以有效预防NASH的发生和发展。对于已确诊的患者，及早使用Rezdiffra等特效药物，配合生活方式调整，有望实现病情的长期控制。