吡仑帕奈治疗难治性癫痫效果显著，已纳入国家医保目录

吡仑帕奈治疗难治性癫痫效果显著，已纳入国家医保目录

近期，一项关于新型抗癫痫药物吡仑帕奈的临床试验结果显示，该药物在治疗儿童难治性癫痫方面取得了显著成效。这项研究涵盖了192例0~18岁的难治性癫痫患儿，通过添加吡仑帕奈的治疗方案，许多患儿的癫痫发作频率显著降低。这一突破性进展有望为众多癫痫患者带来新的希望，特别是那些难以通过传统疗法控制病情的儿童患者。

吡仑帕奈是一种新型抗癫痫药物，属于第三代抗癫痫药。它通过非竞争性抑制AMPA受体发挥作用，这是中枢神经系统中主要的兴奋性神经递质谷氨酸的受体。当AMPA受体被阻断时，癫痫同步化放电会受到影响，从而发挥抗癫痫作用。

最新临床试验结果显示，在7项随机对照试验中，共2524名12岁以上患者参与。与安慰剂相比，吡仑帕奈可显著降低癫痫发作频率，高质量证据表明其有效率是安慰剂的1.67倍。具体来说：

• 接受吡仑帕奈治疗的人更有可能在他们通常经历的癫痫发作次数中获得50%或更多的减少。
• 接受吡仑帕奈治疗的人中有更多的人完全摆脱了所有的癫痫发作，但他们也更有可能撤回治疗。
• 结果表明，每天8 mg或12 mg的吡仑帕奈对于控制癫痫发作最为有效；然而，每天12 mg的吡仑帕奈也导致更多的人终止治疗。

基于其独特的作用机制和临床试验结果，专家共识推荐吡仑帕奈用于多种类型的癫痫治疗：

• 推荐作为局灶性癫痫发作，尤其是伴有局灶起源进展为双侧强直-阵挛发作患者的初始单药或一线添加药物。
• 显著减少全面性强直阵挛发作，不加重肌阵挛和/或失神发作，作为广谱ASM，推荐作为IGE的一线添加药物。
• 推荐用于癫痫持续状态/难治性癫痫持续状态的添加治疗。
• 推荐用于共病睡眠障碍或伴有夜间发作的癫痫患者的一线ASMs。

特别值得一提的是，吡仑帕奈已获得国家药品监督管理局批准用于12岁及以上儿童的癫痫治疗。对于4岁以上儿童癫痫局灶性发作患者，推荐的起始剂量与成人一致。该药物每日一次的给药方式提高了用药依从性，为儿童患者提供了便利。

使用吡仑帕奈的人更有可能经历副作用，相较于使用安慰剂的人。最常见的副作用包括头晕和嗜睡。在所有主要分析中使用意向性治疗的人群。并将结果以相对危险度（risk ratios, RR）和95%置信区间（confidence intervals, CI）呈现，个别不良反应的结果除外，为了补偿多重检验，使用了99%置信区间（CI）进行报告。使用GRADE评估每个结局的证据质量。

2020年12月，吡仑帕奈已被正式纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》。这大大提高了该药物的可及性，减轻了患者家庭的经济负担。

吡仑帕奈的出现为癫痫治疗带来了新的希望，特别是对于那些传统疗法难以控制的难治性癫痫患者。随着更多临床研究的开展和应用经验的积累，相信这一新型抗癫痫药物将为更多患者带来福音。