企业资讯丨盲人复明，有药可期！健达九州GA001完成IIT首例给药

企业资讯丨盲人复明，有药可期！健达九州GA001完成IIT首例给药

1月24日，中关村生命科学园内企业健达九州宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。

GA001为一种全新的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，旨在治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。该疾病影响全球千万患者，最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终导致患者完全失明。

传统治疗手段只能提供暂时缓解，近2-3年来基因治疗介导的光遗传学开始被用于临床试验，测试其对于视网膜变性患者复明的有效性。健达九州GA001药物的独特之处在于其选用的光敏蛋白具有极高的光敏感度。此外，该药物还经过了人源化密码子优化和神经节细胞特异性启动子调控，以提高安全性和目标细胞精准性。

GA001产品代表了健达九州在光遗传学技术平台上的创新成果。这种新方法通过基因疗法恢复患者视力，涉及将编码光敏蛋白的基因引入视网膜神经节细胞，使之能对光做出反应。该技术不受限于致盲的具体基因突变，具有广泛的潜在应用前景，不仅有望惠及视网膜色素变性晚期患者，还可能适用于老年干性黄斑变性等其他类型的视网膜疾病。

本项目由天坛医院张旭乡主任作为主要研究者发起，旨在评估GA001在视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性，并观察其在恢复患者感光性和物体识别能力方面的效果。

关于健达九州

健达九州(北京)生物科技有限公司由资深神经科学家罗敏敏教授创立，专注于研发针对脑及眼科疾病的基因治疗新方案。

公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。候选产品通过微创手术实施一次性精准注射，旨在为患者提供持久的神经功能恢复。