中国iPSC疗法攻克帕金森病，全球首创鼻黏膜移植显神威

中国iPSC疗法攻克帕金森病，全球首创鼻黏膜移植显神威

2024年，中国在帕金森病治疗领域接连传来重磅消息：上海市东方医院与士泽生物成功实施中国首例iPSC衍生细胞移植治疗，北京协和医院则开创性地通过鼻黏膜移植神经干细胞，为帕金森病治疗带来新希望。

2024年2月，上海市东方医院（同济大学附属东方医院）与士泽生物联合开展的临床研究传来喜讯：中国首例临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病顺利完成。这是中国首例、世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病，标志着中国在该领域迈出了重要一步。

该研究采用士泽生物自主研发的临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液，通过颅内立体定位注射微创手术方式进行移植。首例受试者接受移植后，无手术及围术期并发症，各项检测指标正常，已顺利出院并进入随访期。

这一突破性进展得到了国家层面的支持：该项目是我国首个经国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局（简称两委）批准开展的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究，也是我国迄今为止唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目（批准开展临床号：MR-31-24-001927）。

士泽生物创始人李翔博士表示：“士泽生物此次顺利完成的临床给药：为中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病，也是中国首例、世界第二例个性化自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病，为中国iPS衍生细胞治疗帕金森病留下了中国‘首个及首例’的行业记忆！”

几乎与此同时，北京协和医院神经外科王任直、包新杰和神经科万新华团队也在帕金森病治疗领域取得重大突破。他们开展的“利用人源神经干细胞治疗帕金森病的I期临床研究”首次采用鼻黏膜途径移植神经干细胞，为全球首创。

帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病，其主要特征是大脑的多巴胺能神经元逐渐减少。目前，帕金森病的治疗方法主要包括药物和手术，但只能暂时缓解病症，无法实现病情逆转，更不能从根本上治愈。

北京协和医院研究团队创新性地利用“鼻腔作为大脑的‘后门’”的思路，通过嗅觉神经通路将神经干细胞直接输送到大脑深处。研究纳入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者，分为3个剂量组，分别接受不同剂量的神经干细胞移植。结果显示，所有受试者在治疗结束后12个月内的运动症状和生活质量均显著改善，且未发现与治疗相关的严重不良事件。

相比传统的脑内定向注射或腰椎穿刺移植，经鼻黏膜途径移植具有明显优势：操作更加便捷，无创，可以多次重复移植，有效提高细胞存活率和功能性整合效率。

近年来，干细胞疗法已成为全球医学研究的热点领域。据统计，截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物临床研究申请获受理，106例已获批。其中，iPSC来源功能细胞的干细胞药物已有10例获批。2025年1月2日，国家药监局更是通过优先审评审批程序附条件批准了我国首款干细胞治疗药品——艾米迈托赛注射液上市。

在国际上，美国虽然在2024年12月18日批准了Mesoblast公司研发的Ryoncil上市，成为美国首款间充质干细胞疗法，但中国在iPSC疗法领域已展现出强劲的竞争力。士泽生物不仅在帕金森病治疗上取得突破，还于2024年11月宣布完成全球首例渐冻症入组治疗，其自主研发的iPSC衍生细胞新药已获得FDA孤儿药资格。

随着全球人口老龄化加剧，帕金森病的患病率持续上升。预计到2030年，我国帕金森病患者人数将接近500万，几乎占到全球患病人数的一半。在这一背景下，中国在干细胞疗法领域的突破不仅为患者带来了新的希望，也为全球医学研究贡献了重要力量。

干细胞疗法被誉为“第三次医学革命”，其在帕金森病治疗领域的突破只是冰山一角。由于干细胞具有多向分化潜能和自我更新的特性，通过细胞移植来治疗包括帕金森病在内的多种疾病已成为科学界的重要研究方向。

然而，值得注意的是，并非所有医疗机构都可以开展干细胞临床研究。我国干细胞行业的临床批准开展及转化应用是由国家卫健委及国家药监局备案批准及许可审批的双轨制进行管理的。这既保证了研究的规范性，也为创新疗法的快速发展提供了有力支持。

随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望为更多疾病提供革命性的治疗方案。中国在这一领域的突破性进展，不仅展现了其在生物医学领域的创新能力，更为全球患者带来了新的希望。