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CRISPR-Cas9技术攻克遗传病,科学家又有新突破

创作时间:
作者:
@小白创作中心

CRISPR-Cas9技术攻克遗传病,科学家又有新突破

引用
MedSci-临床研究与学术平台
7
来源
1.
https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=0da0816226c9
2.
https://news.sciencenet.cn/htmlpaper/2025/1/202512113501743127447.shtm
3.
https://news.bioon.com/article/8087850313ee.html
4.
https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/4820ac3423f04ee3cbf6c1a7b4642c7e
5.
https://news.bioon.com/article/b95f82e0678a.html
6.
https://www.packgene.cn/blogs/24015/
7.
https://innovativegenomics.org/zh-CN/%E6%96%B0%E9%97%BB/Crispr-%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E8%AF%95%E9%AA%8C-2024/

2023年11月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗镰状细胞病,这标志着基因编辑技术正式进入临床应用阶段。这一突破性进展不仅为遗传病患者带来了新的希望,也开启了医学治疗的新纪元。

01

首个CRISPR基因编辑疗法获批上市

Casgevy是由美国福泰制药公司开发的一款基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,主要用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血症。这两种疾病都是由β珠蛋白基因突变导致的单基因遗传性疾病,患者会出现贫血、疼痛危象等症状,严重影响生活质量。

Casgevy的治疗原理是通过靶向编辑患者造血干细胞中的BCL11A红系增强子,重新激活胎儿血红蛋白的表达。这种疗法具有一次给药、终身治愈的潜力,有望取代目前并不完美的治疗方案。

02

其他重要研究进展

除了Casgevy,其他基于CRISPR-Cas9技术的疗法也在快速推进中。Beam Therapeutics公司的碱基编辑疗法BEAM-101正在开展I/II期临床试验,初步数据显示该疗法安全有效,能够显著提高胎儿血红蛋白的表达水平。

在中国,中科院分子细胞科学卓越研究中心等机构的研究团队也取得了重要突破。他们利用CRISPR-Cas9技术成功实现了患者源性肝细胞的高效扩增和基因校正,为治疗遗传性肝病提供了新的可行方案。

03

面临的挑战与未来展望

尽管CRISPR-Cas9技术在遗传病治疗领域展现出巨大潜力,但仍面临一些挑战。例如,在Beam Therapeutics的临床试验中,一名患者在接受治疗后死亡,虽然经调查与碱基编辑技术本身无关,但这一事件也提醒我们需要更加重视治疗的安全性。

此外,基因编辑技术的精准度和效率仍有提升空间。未来,随着技术的不断进步,我们有望看到更多基于CRISPR-Cas9的疗法获批上市,为遗传病患者带来福音。

CRISPR-Cas9技术的出现,为遗传病治疗带来了革命性的突破。随着研究的深入和技术的完善,我们有理由相信,这一技术将在未来为更多患者带来希望。

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