中国科学家发现帕金森病新疗法！

中国科学家发现帕金森病新疗法！

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科学网

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来源

1.

https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518230.shtm

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https://medical.sciencenet.cn/sbhtmlnews/2024/2/369468.shtm?id=369468

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https://new.qq.com/rain/a/20240814A04YV900

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https://finance.sina.cn/stock/med/2024-09-22/detail-incpypqw6248650.d.html?vt=4&cid=76524&node_id=76524

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https://www.shsmu.edu.cn/news/info/1005/26782.htm

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https://www.pharnexcloud.com/zixun/lcyj_13936

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https://www.culss.org.cn/index.php?m=content&c=index&a=show&catid=33&id=362

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http://www.szsdsrmyy.com/kxyj/kydt/content/post_1478363.html

近日，中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所/深港脑科学创新研究院路中华团队在帕金森病治疗领域取得重大突破。该团队开发了一种新型神经调控疗法，利用逆向腺相关病毒（AAV）实现对帕金森病累及的基底节神经环路精准靶向干预。这一研究成果发表在国际顶级期刊《细胞》杂志上，为帕金森病的治疗带来了新的希望。

帕金森病是一种常见的中老年人中枢神经系统退行性疾病，主要病理变化是黑质多巴胺能神经元进行性退变，导致纹状体区多巴胺递质降低。该病以静止性震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状和睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知以及精神障碍等非运动症状的临床表现为显著特征。

目前，帕金森病的治疗方法主要包括药物治疗和手术治疗。药物治疗主要是补充脑内多巴胺，如使用左旋多巴；手术治疗则包括脑深部电刺激（DBS）等。然而，这些方法都只能缓解症状，无法根治疾病。

路中华团队的这项研究为帕金森病的治疗带来了新的希望。他们开发了一种新型AAV衣壳——AAV8R12，可以高效逆向标记纹状体D1-MSN。同时，他们还开发了一种新型启动子——G88P2/3/7，能够高效驱动目标基因在纹状体D1-MSN广泛表达。研究团队还筛选了化学遗传学元件rM3Ds，与全身系统给药相匹配，这些组件能够特异性激活D1-MSN，从而驱动D1-MSN介导的直接通路。

与传统的左旋多巴治疗相比，这种新型基因疗法不仅疗效显著，而且起效更快，作用时间更长。这一突破性发现有望为帕金森病的治疗提供一种全新的手段。

除了基因疗法，其他创新治疗方法也在快速发展。例如，Kenai Therapeutics公司正在开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法，目标是重建患者大脑中失去的运动神经回路。该公司已获得8200万美元A轮融资，用于推进其主打项目RNDP-001进入临床试验阶段。

此外，上海交通大学医学院附属瑞金医院也于近期完成了上海首例帕金森病AAV基因疗法临床研究的受试者给药。该研究使用BBM-P002注射液，通过脑立体定向注射技术将治疗基因递送至患者脑内，初步结果显示安全有效。

这些突破性研究不仅展示了我国在帕金森病治疗领域的科研实力，也为全球数百万帕金森病患者带来了新的希望。随着这些新技术的进一步发展和临床应用，我们有望在不久的将来看到帕金森病治疗的重大突破。