中国科学家与Vertex新突破:干细胞治糖不再遥远!
中国科学家与Vertex新突破:干细胞治糖不再遥远!
近日,我国科学家在干细胞治疗糖尿病领域取得重大突破。由天津市第一中心医院、北京大学等机构组成的研究团队,首次利用化学重编程技术诱导多能干细胞,成功实现1型糖尿病的功能性治愈。这一研究成果已发表在国际权威期刊《细胞》上。
中国科学家实现功能性治愈
研究团队通过化学重编程技术,将人体细胞诱导为多能干细胞,进而制备成胰岛细胞。随后,将这些胰岛细胞移植给一名病史长达11年的1型糖尿病患者。结果显示,患者在移植75天后完全摆脱了胰岛素注射治疗,并持续1年以上。目前,患者的各项糖尿病相关指标均已达到正常人水平。
北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁教授表示,多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力,是再生医学领域关键的“种子细胞”。通过化学小分子调控的手段实现细胞重编程,为糖尿病治疗提供了新的细胞来源。
Vertex公司的临床进展
与此同时,国际制药巨头Vertex Pharmaceuticals也在该领域取得重要进展。其开发的干细胞疗法VX-880已进入3期临床试验阶段。在1/2期临床试验中,所有12名接受全剂量治疗的患者在90天内均展现出胰岛细胞移植成功及胰岛素生成能力。其中,11名患者减少了外源性胰岛素使用或完全停用,且未发现与疗法相关的严重不良事件。
VX-880通过肝门静脉输注给药,需要长期使用免疫抑制药物以保护植入的胰岛细胞。该疗法已获得美国FDA的再生医学高级疗法(RMAT)和快速通道指定。
未来展望与挑战
目前,全球登记的糖尿病细胞疗法临床试验数量多达数百个。我国多家机构也在积极布局,如中盛溯源、瑞普晨创等公司都在推进相关研究。然而,干细胞治疗仍面临一些挑战,包括成本问题、安全性考量以及如何有效融入现有临床治疗模式等。
专家指出,虽然目前全世界干细胞医疗治疗糖尿病患者的临床数量仍然有限,在安全性、副作用以及长期疗效方面都还缺乏经验,但这是一个正确的方向,有望探索出治愈糖尿病的曙光。
这些突破性研究为糖尿病患者带来了新的希望。未来,随着技术的不断成熟和临床试验的深入,干细胞疗法有望成为糖尿病管理的重要手段,为患者提供更为安全有效的治疗选择。