华大&霍普金斯双突破：脑肿瘤治疗迎来新希望
华大&霍普金斯双突破：脑肿瘤治疗迎来新希望
近日，脑肿瘤治疗领域迎来重大突破：华大生命科学研究院与武汉大学在《Science Advances》发表重要研究成果，揭示了胶质母细胞瘤的新型治疗策略；与此同时，美国约翰·霍普金斯大学研发的创新药物vorasidenib获得FDA批准，为低级别胶质瘤患者带来新的希望。
华大团队：发现胶质母细胞瘤治疗新靶点
胶质母细胞瘤是最常见的恶性脑肿瘤，具有高度异质性和浸润性，治疗难度极大。华大生命科学研究院与武汉大学研究团队利用高精度的Stereo-seq空间转录组技术，首次揭示了胶质母细胞瘤在不同脑区域的适应性变化机制。
研究发现，AP-1和BACH1两种转录因子在肿瘤细胞的生存和扩散中发挥关键作用。AP-1转录因子能够促进肿瘤细胞的增殖和侵袭，而BACH1则参与调控肿瘤细胞的代谢和抗氧化应答。通过联合靶向这两个转录因子，可以有效抑制胶质母细胞瘤的生长和扩散。
这一发现不仅深化了对胶质母细胞瘤发病机制的理解，更为临床治疗提供了新的方向。未来，基于这一发现开发的双靶点精准治疗方案，有望显著提高胶质母细胞瘤的治疗效果。
霍普金斯大学：首个IDH突变胶质瘤靶向药获批
在美国，约翰·霍普金斯大学研发的vorasidenib成为首个获得FDA批准的IDH1/2抑制剂，用于治疗伴有IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤。
III期临床试验INDIGO研究结果显示，vorasidenib能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）。在接受vorasidenib治疗的患者中，中位PFS达到27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月，风险比为0.39（p<0.0001）。此外，vorasidenib组的至下一次干预时间（TTNI）尚未达到，而安慰剂组的中位TTNI为17.8个月（HR=0.26，p<0.0001）。
这一突破性进展为IDH突变的低级别胶质瘤患者提供了首个有效的全身疗法，改变了以往仅能通过手术和放疗治疗的局限。
创新驱动，脑肿瘤治疗迎来新纪元
这两项突破性研究分别从基础研究和临床应用两个维度，展现了脑肿瘤治疗领域的最新进展。华大的研究为精准医疗提供了新的靶点，而霍普金斯的药物则为患者带来了切实的治疗选择。
这些进展不仅体现了中国和国际科研机构在脑肿瘤研究领域的实力，更为广大患者带来了新的希望。随着研究的深入和临床应用的推广，我们有理由相信，脑肿瘤的治疗效果将得到显著改善，患者的生存率和生活质量也将大幅提升。