上药生物治疗突破：儿童白血病治愈率高达99.1%
上药生物治疗突破：儿童白血病治愈率高达99.1%
近日，上海医药集团旗下上药生物治疗公司宣布，在儿童白血病治疗领域取得重大突破。其研发的双顺反子嵌合抗原受体T细胞疗法，对复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病患儿显示出惊人的疗效：343例接受治疗的儿童中，CR+Cri（完全缓解）率达99.1%，在13.9月观察期内，12个月的无事件生存率（EFS）为75.5%，总生存率（OS）高达93.5%。这一研究成果继第66届美国血液学会（ASH）年会后，再次获得美国临床肿瘤学会（ASCO）的关注和报道。
这一突破性进展背后，是上药生物治疗公司在细胞治疗领域的持续深耕。作为上海医药的全资子公司，上药生物治疗依托沪港两地的科研资源和人才优势，与斯坦福大学医学院、上海儿童医学中心等机构建立了紧密的合作关系。公司在上海和香港设有研发中心，拥有符合GMP标准的细胞与基因治疗生产线，致力于推动细胞治疗技术的创新和应用。
什么是嵌合抗原受体T细胞疗法？
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）是一种革命性的免疫治疗方法。它通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并杀死癌细胞。具体过程包括：
- 从患者体内提取白细胞，通过白细胞分离术获得T细胞。
- 在实验室中对T细胞进行基因改造，使其表面表达能够识别特定癌细胞抗原的嵌合抗原受体。
- 将改造后的CAR-T细胞在体外扩增培养，达到一定数量后回输到患者体内。
- 回输的CAR-T细胞在体内识别并结合癌细胞表面的抗原，启动免疫反应，最终杀灭癌细胞。
突破性进展的意义
儿童白血病是儿童最常见的恶性肿瘤之一，其中B系急性淋巴细胞白血病是最常见的类型。尽管传统治疗方法如化疗、放疗和靶向治疗在一定程度上提高了治愈率，但复发和难治性病例仍然是临床面临的重大挑战。上药生物治疗的这一突破，为这些难治性病例带来了新的希望。
与传统治疗方法相比，CAR-T疗法具有以下优势：
- 高度特异性：通过基因改造，CAR-T细胞能够精准识别癌细胞表面的特定抗原，减少对正常细胞的损伤。
- 持久性：CAR-T细胞在体内可以持续存在并发挥作用，提供长期的保护效果。
- 个性化治疗：每个患者的CAR-T细胞都是根据其自身情况定制的，实现真正的个体化治疗。
未来展望
尽管CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤治疗中取得了显著成效，但仍面临一些挑战。例如，如何提高治疗实体瘤的效果、如何减少副作用、如何实现更便捷的治疗流程等。上药生物治疗正在积极布局下一代细胞治疗技术，包括探索通用型CAR-T细胞、优化CAR结构设计、开发新型细胞治疗产品等。
随着研究的深入和技术的进步，细胞治疗有望在更多类型的癌症治疗中发挥重要作用。上药生物治疗的这一突破不仅为儿童白血病患者带来了新的希望，也为整个细胞治疗领域的发展注入了新的动力。我们期待这一创新技术能够尽快转化为临床应用，为更多患者带来治愈的希望。