FDA批准口服Duvyzat治疗儿童杜氏肌营养不良症

FDA批准口服Duvyzat治疗儿童杜氏肌营养不良症

引用

澎湃

1.

https://m.thepaper.cn/newsDetail_forward_26826670

日前，美国FDA批准了Duvyzat（givinostat）作为口服药，治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD），这对许多家长是期盼已久的好消息。

Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，每日口服两次。FDA批准该药品是基于III 期试验的验证结果（安全有效）。所有参与者继续接受标准的类固醇疗法；一半的患者也被随机分配Duvyzat治疗组。

经过18个月的对比治疗后，Duvyzat治疗组患者爬四级楼梯所需时间的平均变化在统计上显著减少（Duvyzat组爬四级楼梯时间平均变化为1.25秒；安慰剂组为3.03 秒）。

根据评估在18个月期间，接受Duvyzat治疗的患者运动功能恶化程度也有所减缓。

Duvyzat最常见副作用包括：腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、甘油三酯增加或发烧。FDA要求的警示信息包括在处方该药品之前，需要评估患者的血小板计数和甘油三酯水平。

FDA 药物审评专家表示“该口服药提供了另一种治疗选择，有助于减轻和控制DMD患者的疾病进展，而且与个体基因突变无关”。