北京天坛医院启动针对视网膜变性失明患者广谱基因治疗的临床试验

北京天坛医院启动针对视网膜变性失明患者广谱基因治疗的临床试验

GA001注射液临床试验项目（方案编号：GA001-2023-IIT）启动会于近日在北京天坛医院眼科圆满召开，天坛医院科研副院长、本研究创始科学家罗敏敏教授和天坛医院眼科主任、首席专家张旭乡教授，徐贝贝主任、白彩珍主任及研究医生团队等参加了启动会。该研究项目作为全国率先开展的光遗传基因疗法，并且是天坛医院首个应用基因治疗药物的临床试验，受到了天坛医院领导及相关工作人员的高度关注和重视。

视觉是感知外界的窗口，失明严重影响患者生活质量，目前中国盲人人数高达1730万，给个人、家庭和社会带来了沉重的负担。其中，遗传性视网膜变性是一大异质性致盲疾病，由基因突变和易感因素等导致视网膜光感受器功能损伤，表现为视力下降、夜盲和慢性进行性视野缺损，严重者失明。目前全球治疗手段有限，现有的基因替换、基因沉默、基因编辑等治疗方法仅适用特定突变的患者。

GA001注射液是一种不限定基因突变类型的广谱基因治疗药物，通过玻璃体腔注射，转染视网膜神经节细胞，产生感光性，已在动物试验中取得了可喜的结果，有望为视网膜变性失明患者带来新的希望。

在启动会上，张旭乡主任致辞并介绍研究方案，感谢大家在项目筹备、立项以及伦理审核批准等方面的辛勤付出。罗敏敏教授详细介绍了项目的起源和概况，强调了GA001注射液的优势，相信通过GA001注射液玻璃体腔注药治疗及后续的视功能训练，能提高盲人视功能。启动会上大家踊跃发言，热烈讨论，并表示愿意在各自的领域积极投入更多的力量。

最后，由张旭乡主任总结会议并进行工作部署，下一步将进行病人筛选及入组治疗，并强调在临床试验中要严格遵守GCP和伦理委员会的相关规定，充分保障受试者权益和隐私，确保试验数据的真实、完整，相信在大家的配合和努力下，一定能高质量完成这一临床试验。

此次启动会是GA001项目的重要里程碑，不仅仅是一场简单的启动仪式，更充分展现了天坛眼科的创新力量和凝聚力。天坛眼科也将成为遗传性视网膜变性疾病治疗中心之一。我们相信不久的将来，GA001注射液将为社会带来福祉，为视网膜变性失明患者重新点亮光明。