CELL：中国肿瘤药物开发与临床研究的挑战与机遇

CELL：中国肿瘤药物开发与临床研究的挑战与机遇

中国作为世界人口最多的国家之一，人群常患的肿瘤类型繁多，既包括肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、肝癌和胃癌等常见肿瘤，也包括一些罕见的肿瘤，这为肿瘤药物研发提供了独特的环境。近日，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队受邀在Cell发表了题为《中国抗肿瘤药物研发与临床研究：挑战与机遇》的专家评述。该文深入剖析了中国在抗肿瘤药物研发和临床研究方面所面临的挑战与机遇，通过这一专题评述，研究团队希望能够让世界更关注中国肿瘤临床研究的发展和贡献，直面存在的问题与挑战，并探索如何解决和提高，进一步促进中国抗肿瘤新药研发与临床研究的健康发展，为全球癌症患者带来更多的希望与机遇。

试验持续增长，创新有待提升

图1 中国创新药物申请及临床试验现状

中国每年新增肿瘤患者数量高达457万，而死亡病例更是达到了300万。为了有效遏制这一趋势，抗肿瘤药物的研发显得尤为迫切和重要。当前，中国制药行业目前正在迈入新的药物创新阶段，并已成为全球第二大药品研发市场。近十年来，中国的临床开发和监管审查发生了显著变化，鼓励创新药物的开发，尤其是针对罕见、严重或威胁生命的重大疾病。如图所示（图1），从2018—2022年，中国创新药物的新药临床研究申报（Investigational New Drug，IND）呈逐年增长的趋势，但申报注册上市（New Drug Application，NDA）数量仍相对较少，抗肿瘤药物是首次IND申请获批的主要治疗类别，中国临床试验活动占全球近三分之一，并且肿瘤领域临床试验的比例也在不断上升，但中国制药行业的创新能力仍有进一步提升的空间。

中国在全球临床试验活动中占据了近三分之一的份额，其中肿瘤领域的临床试验比例也在不断攀升。尽管如此，我们仍需清醒地认识到，中国制药行业的创新能力仍有待进一步提升。未来，我们期待通过持续的努力和创新，为全球肿瘤患者带来更多的治疗选择和希望。

靶点同质问题需要重视

图2 中国创新药靶向布局

国内新药开发中，靶点同质化的问题仍不容忽视。由于新药研发固有的高成本、长周期和低成功率等挑战，许多本土生物制药公司出于投入产出比的考量，更倾向于选择风险较小的成熟靶点或开发速度更快的仿制药。这一趋势导致了国内药物研发在靶点选择上呈现出一定程度的重复和适应范围的重叠。

临床医生和基础科学家之间的有效沟通和合作仍然不足，在中国的医生培养体系中，缺乏经过系统培训、同时精通临床和基础研究的医学科学家。此外，国内企业的国际竞争力以及区域间医疗资源的分配仍有待进一步提高。

目前，国内开发的抗肿瘤药物主要来源于企业。赛德特生物作为国内抗实体瘤免疫细胞治疗领域的排头兵，依托技术创新和核心差异化竞争力的提升，持续突破细胞治疗的关键瓶颈，拥有非基因改构的SDT-T和SDT-M免疫细胞技术，基因改构的SDT-J和SDT-N免疫细胞技术，持有两个细胞治疗实体肿瘤的IND批件以及1个候选IND产品，其中SDT-T001项目I期临床已完成。

挑战与机遇并存

尽管国内抗肿瘤药物领域面临诸多挑战，但其中蕴含的机遇同样巨大。凭借庞大的患者群体、独特的病种分布和日益完善的医疗保健系统，为临床试验的开展提供了得天独厚的条件和丰富的资源。与此同时，中国的药物研发和临床研究环境正在逐步与全球接轨，政府也出台了一系列政策与措施，旨在支持制药行业的蓬勃发展，并推动创新药物的临床研究。国内临床研究能力也在稳步增强，越来越多的临床医生接受了科学培训，深刻认识到临床试验的重要性。他们不仅致力于提升研究质量，还将转化研究设计及生物标志物探索纳入早期临床研究中，为新药研发注入了更多科学内涵。

这些积极因素共同为中国抗肿瘤药物领域的发展奠定了坚实基础，我们相信，在不久的将来，国内将在新药研发领域取得更多突破，为全球癌症患者带来更多希望。

论文链接：
https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(24)00242-3