Science | 帕金森病治疗迎来曙光！复旦大学团队发现全新靶点和候选新药
Science | 帕金森病治疗迎来曙光！复旦大学团队发现全新靶点和候选新药
北京时间2025年2月21日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队在《科学》（Science）杂志上发表了一项历时五年的临床和基础研究，首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并基于该靶点发现可以延缓病程的候选药物。这一突破性成果被《科学》杂志审稿人评价为“PD领域圣杯性的研究工作”。
帕金森病（Parkinson's disease，简称PD）是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活，致残率和死亡率较高。全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。
图：帕金森病病程进展机制及干预手段
研究团队通过大规模人群的全基因组关联分析，发现FAM171A2是帕金森病风险基因。进一步研究表明，神经元膜受体FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键。帕金森病患者大脑中FAM171A2蛋白含量增高，且FAM171A2含量越高的患者，其脑内病理性α-突触核蛋白含量也越高。
研究团队还通过AI赋能，突破现有知识体系，精准高效筛选未知靶点和分子药物。在7000余种小分子中成功找到了一种小分子化合物bemcentinib，在体外和体内试验中证实其可有效抑制FAM171A2和病理性α-突触核蛋白结合。
目前，团队已提交基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利申请，下一步将集中力量全面、系统地开展针对抑制FAM171A2与病理性α-突触核蛋白相互作用的小分子药物、抗体疗法以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用，建立全球首个能够有效阻断帕金森病进展的创新性治疗手段。
这不仅将为数以百万计的帕金森病患者带来福音，更标志着我国生物医药领域在帕金森病的“原创靶点发现-机制解析-产品开发”这一全链条自主创新道路上实现了具有里程碑意义的重大突破。
论文链接：
https://www.science.org/doi/10.1126/science.adp3645
本文原文来自复旦大学