ICH 7年成绩单：中国创新药注册研发全球化行稳致远
ICH 7年成绩单：中国创新药注册研发全球化行稳致远
2024年6月4日，国际人用药品注册技术协调会（ICH）全体会议在日本福冈召开，会上，国家药监局第三次当选ICH管委会成员。
ICH是当前全球药品注册领域的核心国际规则制定机制，其发布的技术指南被全球主要国家药品监管机构接受和转化。国家药监局于2017年6月正式加入ICH，2018年、2021年连续两次当选ICH管委会监管机构成员。
据悉，截至当前国家药监局已基本完成了全部69个ICH指导原则在国内的落地实施。已全面引入了国际通行的药品研发与注册技术要求，基本实现了药品注册技术要求与国际接轨。
与此同时，随着我国药品审评审批制度改革和药品监管国际化的深入推进，我国药品创新质效双增。2018年到2023年间，我国共批准了147个创新药品种上市，其中包含12个同类首创新药（first-in-class），进口新药获批数量也逐年增长。
全球同步研发、同步注册
最大受益方是患者
据悉，ICH的基本宗旨是在药品注册技术领域协调和建立关于药品安全、有效和质量的国际技术标准和规范，作为监管机构批准药品上市的基础，从而减少药品研发和上市成本，推动安全有效的创新药品早日为患者健康服务。
“中国加入ICH对于国内医药行业的影响，相当于第二次加入WTO。”业内人士表示，随着ICH指导原则的全面转化实施，中国和欧美日等发达国家的药监机构的技术要求趋向一致，在法规和技术要求层面，更加有利于进口药品在中国和境外的同步研发申报，加快了临床急需进口药品在中国的上市速度。
2024年3月，佩索利单抗获批新适应证，用于减少12岁及以上青少年和成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。研发期间，药审中心早期介入并全程沟通交流，在全球率先给予突破性治疗资格并纳入优先审评审批程序，积极推动了全球高效研发，并实现全球首批，早于美国、欧盟和日本。
据悉，由于形成了标准统一的研发市场，很多临床试验可以全球统筹考虑，一些数据可以桥接，很多试验不用重复做了，市场更加开放，中外药企频频联合，共同开发国内、国际医药市场的趋势已经越来越明显，中国加入国际多中心（MRCT）以及基于MRCT同步上市的案例越来越多。
据《中国新药注册临床试验进展年度报告 （2023年）》显示，2023 年以受理号登记的新药临床试验中，新药国际多中心试验达286 项，较2020 年（208项）增长了38%。
顶层制度设计、技术储备、资本助推等多重因素影响，中国生物医药产业近年来迅猛发展，我国药品注册申请申报量持续增长，中药、化学药品、生物制品领域研发创新活跃，市场规模不断大幅增长，中国在研药物数量和上市新药数量大幅上升，已成为全球医药创新高地之一，这些都为促进全球同步研发和同步注册、促进全球患者用药可及创造了良好的条件。
“国外创新药进入国内市场的步伐在加快，中国患者可以更快速地享受到全球制药领域进步的成果。”行业专家告诉记者，从过去几年的实践来看，最大的受益方是患者，尤其是罕见病等新药的获批满足了临床需求。
统计分析显示，境外已上市新药在境内外上市时间差已由2017年以前的5-7年缩短到目前的2.8年。
据悉，在全球同步研发的大趋势下，中国药监部门始终坚持“以临床价值为导向”作为药物研发的引导方向，近年来起草发布了《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》等6个以患者为中心的药物开发领域指导原则。
“中国新”到“全球新”
源头创新提质
通过全面实施ICH，进一步促进国内创新研发体系的升级和研究能力的提升，推动国内企业基于未满足的临床需求研发具有国际竞争力的项目。同时，随着全球主要国家的监管技术要求趋向一致，也助力本土企业积极部署国际化战略，为国产新药“出海”提供了支持。
“License-in\License-out”模式已经是现阶段药企补充自身产品管线的主要手段之一。一位行业专家分析，得益于过去几年我国药品审评审批制度改革的成效、医药创新技术积累、资本助推，近年来国内一大批创新药企业逐步开花结果，研发出一批具有国际竞争力的产品。“我国新药研发已逐步形成自己的优势和特色，部分中国创新药企的研发实力已处于国际前沿，一些创新药实现国外申报，为全球健康作出中国贡献。”
Insight数据库统计显示，2023年，国内药企对海外授权的“License-out”交易总金额超过470亿美元，首次超过“License-in”的金额。
中国在深化药品审评审批制度改革的同时，在短短几年时间内全面引入了国际通行的药品研发与注册技术要求，主动融入全球创新体系，不断加强审评标准体系与审评能力建设，从一个“新手”逐渐成长为成熟的ICH管委会成员。
据介绍，自2017年加入ICH以来，国家药监局共选派77名专家前后参与了ICH 44个议题协调专家工作组的工作，覆盖了《药物临床试验质量管理规范（GCP）》、质量风险管理、人用药品注册通用技术文档（CTD）药学资料等议题修订，以及模型引导的药物开发、真实世界数据、细胞和基因治疗等新兴领域，并积极主动与行业、院校、科研机构等专家交流合作，将ICH议题协调过程中产生的新思路、新理念应用于实际工作，结合国内药品监管和注册现状，努力通过监管工具、标准、方法等创新，加快推进国内药品注册技术标准体系建设，解决影响和制约药品创新、质量、效率的突出性问题。
“我们与ICH工作程序保持一致，在早期同步开展ICH指导原则后续实施时间表和路线图的研究，提前研究解决实施可能将与已发布法规、国内指南相冲突的问题，以加快ICH指导原则在国内平稳落地实施。同时，参与议题协调的各个阶段，及时加强与工业界、学术界的紧密合作，充分听取各方意见，确保意见的广泛性和一致性。”国家药监局ICH工作办公室主任表示。“新法律规章的制定，坚持目标引领、坚持问题导向、坚持国际视野、坚持改革创新，注重参考ICH指导原则的相关要求和理念，增加了临床试验60天默示许可制度、临床急需药品接受境外临床试验数据、鼓励境内外同步开展临床试验同步申报上市等诸多新制度。”
据悉，自加入ICH 7年以来，从专家选派到议题协调处理程序、从工作组组建到职责分工，国家药监局不断完善优化内部程序，规范专家和相关人员在参与ICH活动中的行为，提升ICH议题协调的效率。
加入ICH后，国家局以公告方式采纳国际通行的药品研发与注册技术要求。《M4：人用药物注册通用技术文档的（CTD）》的实施，推动了中国注册的申报资料与国际通行的药品注册申报资料要求一致；《E5（R1）：接受国外临床试验数据的种族因素》和《E17：多区域临床试验计划与设计的一般原则》的实施，为设计和实施多区域临床试验提供了基本原则，近年来中国加入MRCT以及基于MRCT同步上市的案例越来越多，提高了中国患者对于全球新药的可及性，缩短了上市滞后时间；ICH E2系列指导原则的实施，提供了控制药品安全风险的规范，采纳了国际通行的药物警戒数据标准，促进了我国药物警戒的发展。
通过全面实施ICH指导原则技术要求，国家药监局积极参与新兴技术领域议题的国际协调，吸纳借鉴国际先进的监管理念，加快实现药品注册技术要求与国际接轨，推进监管科学研究新工具、新标准、新方法的转化应用，不但有效提升了药品监管体系和监管能力的现代化水平，也为国内外企业在药品研发和注册申请的国际化道路上带来了诸多机遇，使得全球同步研发、同步注册成为可能。
下一步，国家药监局将坚持科学化、法治化、国际化、现代化的发展方向，积极参加ICH议题国际协调、持续推动药品审评标准与国际接轨，全力促进我国新药研发，推动我国由制药大国向制药强国迈进。