专家：移植术后并发症不容忽视 把握早筛早诊早治黄金期

专家：移植术后并发症不容忽视 把握早筛早诊早治黄金期

近年来，中国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）发展迅速，已成为恶性血液病患者的重要治疗手段。然而，移植术后并发症不容忽视，其中慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是导致移植后晚期非复发性死亡的主要原因。本文将为您详细介绍cGVHD的危害、防治要点以及最新的医保政策进展。

近年来，中国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）呈现快速发展态势，已成为恶性血液病患者实现长期生存的关键手段之一。据统计，中国allo-HSCT平均年增长率达10%，移植量位列全球第一。

但很多患者在移植术后仍有发生并发症的风险，如移植物抗宿主病（GVHD），即人们熟知的“排异”，发生率高达50%。根据临床表现可分为急性移植物抗宿主病（aGVHD）和慢性移植物抗宿主病（cGVHD），即“急性排异”和“慢性排异”。尤其是cGVHD，其早期症状容易被忽视，若未能及时进行规范防治，将严重影响患者的生活乃至生存质量。

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任罗依教授。受访者供图

cGVHD在异基因造血干细胞移植后发生率为30%-70%，更是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因，会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官。

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任罗依教授指出：“我院骨髓移植中心自1993年开展异基因造血干细胞移植，至今已成功实施各类造血干细胞移植近5000例。通过医疗、教学、科研全面发展，现有四个综合血液病区及庆春余杭三个骨髓移植病区，能够惠及更多患者群体。此外，我院在异基因造血干细胞移植技术不断突破，而随着一系列创新疗法后，cGVHD管理水平也进一步提升。”

罗依教授介绍，她在诊疗过程中就会特别关注此类患者情况。张华（化名）在接受异基因造血干细胞移植后出现了关节症状。起初，她只觉关节偶尔隐痛，并未在意。后来肿痛加剧，关节也越发僵硬，抬手、伸展困难。去医院检查后诊断为cGVHD，关节症状导致双手不能上举，双腿无法下蹲，手指晨僵，甚至不能自己穿衣服系鞋带，严重影响日常生活。

专家指出，cGVHD和移植的原发病复发问题是移植术后患者面临的两大挑战。其中，cGVHD由于早期症状多样且不典型，认知与关注不足，容易被漏诊误诊，超50%的患者在诊断时已是中至重度，严重影响生活质量。但其实cGVHD只要遵循早筛、早诊、早治的黄金准则，就能达成较好的管理效果。

罗依教授补充：“临床治疗层面难点在于cGVHD治疗与原发病的复发需要平衡，因此，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态是关键的治疗目标，其价值在于能在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应，也就是说能在早期管理cGVHD同时并降低原发肿瘤的复发几率，对患者而言能够一次应对术后两大挑战。逆转纤维化是另一大治疗目标。”

据专家介绍，目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。

其中，部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种，这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低，填补了治疗领域的空白，其中就包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。

随着新版医保目录的正式落地，cGVHD创新药物正惠及更多患者。罗依教授介绍：“在我院这类创新疗法惠及几十例患者，随着医保落地，惠及患者数量将进一步增加。如ROCK2抑制剂这类创新疗法价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，有助于双重治疗目标的尽早达成。”