挽救无数生命的白血病药物：ATRA使用指南与最新疗效数据

挽救无数生命的白血病药物：ATRA使用指南与最新疗效数据

全反式维甲酸（ATRA）是治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的重要药物，自上世纪80年代由王振义院士发现其诱导分化作用以来，已经挽救了无数患者的生命。然而，如何正确使用ATRA，以及如何管理其副作用，是许多患者和家属关心的问题。本文将为您详细解答。

全反式维甲酸（ATRA），又称为维生素A酸，是体内维生素A的代谢中间产物。它通过结合核受体RAR，调节基因表达，促进细胞分化和生长发育。在白血病治疗中，ATRA可以将恶性早幼粒白血病细胞诱导分化为良性细胞，从而达到治疗效果。

ATRA的使用需要严格遵循医生的指导，以下是一般性的用药方案：

• 剂量：通常情况下，ATRA的起始剂量为45mg/m²/天，分两次口服，直到血液学缓解。但具体剂量需要根据患者的具体情况调整。

• 用药周期：ATRA的治疗周期通常持续到患者达到完全缓解，之后可能需要维持治疗。维持治疗的方案和周期需要根据患者的具体情况和医生的建议确定。

ATRA最常见的副作用是分化综合征（DS），这是一种严重的并发症，需要及时识别和处理。

• 表现：DS通常发生在治疗后1-2周，主要表现为呼吸困难、肺浸润、胸膜和心包积液、不明原因发热、低血压、水肿和肾功能不全等。

• 预防：为了预防DS，医生可能会在治疗初期给予预防性皮质类固醇，如甲基强的松龙。

• 处理：如果出现DS的症状，需要立即通知医生。治疗通常包括高剂量皮质类固醇（如地塞米松）和对症支持治疗。在一些情况下，可能需要暂停ATRA治疗。

1. 定期检查：在使用ATRA期间，需要定期进行血液检查和影像学检查，以监测病情变化和药物副作用。

2. 联合用药：ATRA通常与三氧化二砷或其他化疗药物联合使用，以提高疗效。具体用药方案需要遵循医生的建议。

3. 遵医嘱用药：ATRA的使用需要严格遵循医生的指导，不得擅自增减剂量或停药。

最新研究显示，ATRA联合三氧化二砷的无化疗方案已成为APL的标准治疗，显著提高了生存率。一项大型临床试验显示，接受ATRA-ATO治疗的患者五年总体生存率为91.5%，十年总体生存率为84.6%，五年无复发生存率为93.3%。

全反式维甲酸（ATRA）是治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的重要突破，其发现和应用不仅提高了患者的生存率，也开创了肿瘤靶向治疗的先河。然而，正确使用ATRA，包括合理用药、副作用管理和定期随访，对于确保治疗效果至关重要。如果您有任何疑问或担忧，请及时与您的医生沟通。