库欣综合征治疗迎来新突破：首个口服药物在中国获批

库欣综合征治疗迎来新突破：首个口服药物在中国获批

2024年9月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了首个治疗成人库欣综合征的口服药物——适锐飒®（磷酸奥唑司他片），这标志着我国库欣综合征治疗领域迎来了重大突破。

库欣综合征（Cushing's Syndrome）是一种罕见的内分泌疾病，由肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇引起。据统计，其年发病率约为2-3/百万人，患病率约为40/百万人。该病典型症状包括满月脸、水牛背、多血质面容、皮肤变薄、容易淤青、近端肌无力等。此外，患者还可能出现高血压、骨质疏松、糖代谢异常、低钾血症等并发症，严重威胁生命健康。

此次获批的适锐飒®（磷酸奥唑司他片）是一种针对11β-羟化酶的强效可逆性口服抑制剂，能有效抑制肾上腺皮质中皮质醇的合成。其疗效和安全性已在多项临床试验中得到验证：

• 在LINC3研究中，86.1%的患者在治疗后维持正常皮质醇水平
• LINC4研究显示，经12周治疗后，77.1%的患者皮质醇水平恢复正常，48周时总缓解率达79.5%

北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授表示：“库欣综合征患者由于合并症、死亡率增加和健康相关生存质量下降而承受很大负担。磷酸奥唑司他片的获批为患者提供了药物治疗的选择，可以填补目前中国患者的治疗空白。”

除磷酸奥唑司他片外，其他一些药物也在库欣综合征治疗领域展现出潜力。例如，卡麦角林作为多巴胺受体激动剂，能使约30-40%的患者皮质醇水平恢复正常。酮康唑等药物的临床试验也在积极推进中。

新药的获批对库欣综合征患者意义重大。由于该病罕见且诊断困难，许多患者面临无药可用的困境。磷酸奥唑司他片的上市不仅填补了国内治疗空白，其口服给药方式也大大提高了患者用药的便捷性。更重要的是，它为那些无法耐受手术、手术后复发或手术未缓解的患者提供了新的治疗选择。

复旦大学附属华山医院内分泌科主任李益明教授指出：“皮质醇增多症病因复杂，手术虽然是主要治疗方法，但很多患者因不能手术或手术切除不完全而需要药物治疗。奥唑司他的获批将显著改善患者用药困境。”

随着医学研究的不断进步，相信未来将有更多创新药物问世，为库欣综合征患者带来希望。此次磷酸奥唑司他片的获批，无疑是一个重要的里程碑，它不仅为患者提供了新的治疗选择，也推动了我国罕见病治疗领域的发展。