司美替尼：首个获批治疗神经纤维瘤病的靶向药物

司美替尼：首个获批治疗神经纤维瘤病的靶向药物

引用

MedSci-临床研究与学术平台

等

12

来源

1.

https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=a1228255241b

2.

https://www.sohu.com/a/796569175_121726903

3.

https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2025/01-02-02.html

4.

https://www.mayoclinic.org/zh-hans/diseases-conditions/neurofibromatosis-type-1/diagnosis-treatment/drc-20350495

5.

https://www.aimatmelanoma.org/zh-CN/FDA-%E6%89%B9%E5%87%86%E7%9A%84%E8%8D%AF%E7%89%A9/

6.

https://www.astrazeneca.com.cn/zh/our-focus-areas/raredisease.html

7.

https://m.1blv.com/newsDetail/123848.html

8.

https://www.ghitai.com/koselugo-8.html

9.

https://news.dayoo.com/finance/202404/22/139999_54659299.htm

10.

https://synapse.zhihuiya.com/blog/first-domestically-produced-product-kechow-pharmas-mek-inhibitor-tunlametinib-capsules-have-been-approved-for-marketing-targeting-melanoma

11.

https://www.phirda.com/artilce_35506.html?cId=1&module=trackingCodeGenerator

12.

http://www.sznfcc.org.cn/index.php?m=home&c=View&a=index&aid=159

2025年1月，阿斯利康与默沙东联合研发的司美替尼（Koselugo）在中国获批上市，这是首个且唯一获批用于治疗神经纤维瘤病的靶向药物，为患者带来了新的希望。

神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，NF）是一组遗传性神经系统疾病，主要特征是皮肤、骨骼和神经系统出现肿瘤。其中，神经纤维瘤病1型（NF1）最为常见，约每3000人中就有1人患病。NF1可导致多种并发症，包括学习障碍、骨骼异常和视力问题等。目前，神经纤维瘤病无法根治，治疗主要集中在控制症状和并发症上。

司美替尼的获批，标志着神经纤维瘤病治疗的重大突破。该药物是一种口服、选择性强效MEK1/2抑制剂，能够靶向作用于RAS/MAPK信号通路，这是神经纤维瘤病发病的关键机制。在临床试验中，司美替尼显示出显著的治疗效果。

在一项名为SPRINT的II期临床试验中，研究人员评估了司美替尼在2-18岁NF1患者中的疗效和安全性。试验结果显示，接受司美替尼治疗的患者中，50%以上的患者肿瘤体积缩小至少20%，并且这种反应持续时间超过6个月。此外，患者的疼痛、运动功能和生活质量也得到了显著改善。

基于临床试验的积极结果，司美替尼已获得美国FDA和中国NMPA的批准，用于治疗2岁及以上患有无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。目前，该药物已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区上市。

除了在神经纤维瘤病领域的突破，司美替尼在其他类型癌症治疗中也显示出潜力。由于其能够抑制MEK1/2酶，从而阻断RAS/MAPK信号通路，该药物可能对多种依赖这一通路的癌症有效。目前，研究人员正在探索司美替尼在黑色素瘤、肺癌和结直肠癌等癌症治疗中的应用。

尽管司美替尼的出现为神经纤维瘤病患者带来了新的希望，但该药物也面临一些挑战。例如，长期使用可能会产生耐药性，且对成年患者的疗效尚需进一步研究。此外，作为一类新型靶向药物，其长期安全性也需要持续监测。

总体而言，司美替尼的获批是癌症治疗领域的重要里程碑，不仅为神经纤维瘤病患者提供了新的治疗选择，也为其他依赖RAS/MAPK信号通路的癌症治疗带来了新的希望。随着研究的不断深入，我们有理由相信，这类靶向药物将在未来发挥更大的作用。