诺贝尔奖得主推动CRISPR基因编辑治疗遗传病新突破

诺贝尔奖得主推动CRISPR基因编辑治疗遗传病新突破

引用

中国科技网

等

12

来源

1.

https://www.stdaily.com/web/gdxw/2025-01/08/content_284015.html

2.

https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=0da0816226c9

3.

https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=68d685486e57

4.

https://www.forwardpathway.com/134804

5.

https://innovativegenomics.org/zh-CN/%E4%BB%80%E4%B9%88%E6%98%AF%E8%84%86%E7%9A%AE/

6.

https://www.ebiotrade.com/newsf/2024-2/2024228150948655.htm

7.

https://www.lcgdbzz.org/custom/news/id/13751ebf-6c9c-4618-9e4d-550c9b4020f2

8.

https://innovativegenomics.org/zh-CN/%E6%96%B0%E9%97%BB/Crispr-%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E8%AF%95%E9%AA%8C-2024/

9.

https://china.sunybiotech.com/news-show-161.html

10.

http://www.news.cn/mrdx/2024-05/15/c_1310774777.htm

11.

https://www.raredisease.cn/Research/Info/22319

12.

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/c2aa24dc959c1b41a0f64e19e9ec291d

2025年1月，陆军军医大学西南医院传来一则振奋人心的消息：该院检验科团队通过纳米技术优化CRISPR/Cas9基因编辑系统，实现了对肝癌细胞的精准识别和治疗。这一突破性研究不仅展示了CRISPR技术在癌症治疗中的巨大潜力，更为未来基因编辑技术的临床应用开辟了新的可能。

自2012年Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna首次提出CRISPR/Cas9基因编辑技术以来，这项被誉为“基因剪刀”的革命性工具已经在生物医学领域掀起了一场技术革命。如今，CRISPR技术已经广泛应用于遗传疾病治疗、癌症研究等多个领域，为无数患者带来了新的希望。

在遗传疾病治疗方面，CRISPR技术展现出了前所未有的精准性和效率。2023年底，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics合作开发的Exa-cel疗法相继获得英国和美国相关部门的批准，用于治疗镰状细胞性贫血和β地中海贫血。这是全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法，标志着基因编辑技术正式进入临床应用阶段。

然而，CRISPR技术的临床应用之路并非一帆风顺。目前，该技术仍面临诸多挑战，其中最突出的是脱靶效应问题。脱靶效应可能导致意外的基因突变，引发安全风险。此外，如何将CRISPR编辑元件高效、安全地递送到目标细胞和组织，也是亟待解决的难题。目前常用的病毒载体存在包装容量有限、可能引发免疫反应等问题，而非病毒递送方法如脂质纳米载体、聚合物纳米颗粒等虽然前景广阔，但技术尚不成熟。

另一个不容忽视的问题是高昂的治疗成本。以最近获得FDA批准的CRISPR治疗药物Casgevy为例，其治疗费用高达200万美元，这使得许多患者难以承受。此外，基因编辑技术的伦理问题也引发了广泛讨论。尤其是在涉及人类胚胎和生殖细胞的编辑时，如何平衡科学进步与伦理道德之间的关系，成为了亟待解决的难题。

尽管面临诸多挑战，CRISPR技术的未来前景依然光明。科学家们正在不断优化技术，开发更安全、更精准的基因编辑工具。例如，碱基编辑和先导编辑等新技术可以在不引入双链断裂的情况下进行基因编辑，有望降低安全风险。同时，纳米技术的应用也为解决递送难题提供了新的思路。

随着技术的不断进步和临床试验的深入，CRISPR基因编辑技术有望在遗传疾病的治疗中发挥更大的作用。然而，如何确保这些技术的安全性、有效性以及可及性，将是科学家、政策制定者和社会各界需要共同面对的挑战。正如西南医院的研究所展示的那样，通过跨学科合作和持续创新，我们有理由相信，CRISPR技术将在未来为更多患者带来治愈的希望。