Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请
6月24日,Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi治疗药物vutrisiran在治疗ATTR淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的III期HELIOS-B研究中取得积极结果。
该研究达到了主要终点,数据显示,在双盲期间,总人群(HR 0.718, p值0.0118;N=654)和单药治疗人群(基线时未接受氯苯唑酸;HR 0.672, p值0.0162;N=395)的全因死亡率和复发性心血管(CV)事件的复合发生率在统计学上显著降低。
研究还显示,在总体和单药治疗人群中,所有次要终点均获得统计学显著改善。具体包括:
- 疾病进展的关键测量结果:6分钟步行测试(6-MWT)、堪萨斯城心肌病问卷调查(KCCQ)和第30个月纽约心功能分级(NYHA),p均小于0.025。
- 到第42个月,使用vutrisiran治疗还降低了总人群(HR 0.645, p<0.025)和单药治疗人群的全因死亡率(HR 0.655, p<0.05)。
此外,vutrisiran在所有关键亚组中均显示出一致的效果,包括基线vutrisiran使用、ATTR疾病类型和疾病严重程度的测量。
安全性方面,在HELIOS-B研究中,vutrisiran表现出良好的安全性和耐受性。vutrisiran组和安慰剂组在不良事件(AE)、严重AE和因AE导致研究药物停药的发生率相似。
Alnylam计划在今年晚些时候开始向全球监管机构提交申请,其中包括使用优先审查凭证向美国FDA提交补充新药申请(sBLA)。
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA。该药物采用Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台,具有更高的效力和高代谢稳定性。
2022年6月,FDA已批准vutrisiran(Amvuttra)上市,用于治疗成人ATTR淀粉样变性多发性神经病变。此次III期HELIOS-B研究的成功将使该药物能够覆盖更广泛的患者群体。
Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示:“HELIOS-B研究的结果令人振奋,这表明vutrisiran有可能成为ATTR淀粉样变合并心肌病患者的变革性药物。”“如果获得监管批准,vutrisiran有望成为治疗这种疾病的新标准,推动Alnylam进入下一个大幅增长时代。”