复旦肿瘤医院团队CUP研究登《柳叶刀》，入选2024年度中国十大医学研究

复旦肿瘤医院团队CUP研究登《柳叶刀》，入选2024年度中国十大医学研究

近日，梅斯医学创新研究院揭晓“2024年度中国儿科&罕见病领域十大医学研究”。其中，复旦大学附属肿瘤医院胡夕春教授、罗志国教授团队在《柳叶刀·肿瘤学》发表的全球首个原发不明肿瘤（CUP）III期临床研究成果成功入选。

CUP诊疗亟待规范，“复肿”团队寻求诊治新突破

胡夕春教授指出，原发不明肿瘤（Cancer of Unknown Primary，简称CUP）是一类原发病灶不明的恶性转移性肿瘤。尽管经过传统的影像学、病理学等检查和标准评估方法，仍无法明确其原发病灶，这使得CUP成为最常见的肿瘤疑难杂症之一。目前，CUP的诊疗缺乏统一规范，临床医生大多采用常规诊治手段，缺乏规范性。

近年来，医学界普遍认为肿瘤是一种基因病。与传统经验性化疗相比，精准诊断指导下的特异性、个体化治疗有望突破CUP诊疗困境。为此，胡夕春教授、罗志国教授于2017年牵头成立了国内首个“多原发和不明原发恶性肿瘤（CMUP）多学科诊疗中心”，并开展相关临床研究，致力于揭示CUP的发病机制、建立诊断模型、探索治疗方案及构建临床管理体系。

十年磨一剑，制定CUP精准治疗策略

在过去近十年的研究中，团队提出了“免疫组化两步诊断策略”，已证实可为20-30%的CUP患者明确原发灶并设计个体化治疗策略。团队研发的90基因检测体系已获国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为国内首个泛癌种组织起源基因检测产品，诊断准确率高达90%。同时，基于全国8家临床研究中心建立的中国最大CUP患者队列标本，团队通过机器学习构建了一个39特征蛋白Panel，诊断准确率达87.2%，进一步提高了CUP患者原发灶的检出率。

今年8月，团队在《柳叶刀·肿瘤学》发表全球首个针对CUP的前瞻性III期临床研究，证实器官特异性治疗可显著延长CUP患者的中位无进展生存期（PFS）至9.6个月，疾病进展风险降低32%，总生存期从19.0个月提升至28.2个月。此外，部位特异性治疗组的不良事件（≥3级）发生率从61.2%降低至56.1%，达到主要研究终点且总生存期有获益趋势，奠定了器官特异性治疗在CUP一线治疗中的地位。

国际知名专家、美国Sarah Cannon肿瘤研究所F Anthony Greco教授同期发表评论文章，高度评价该研究是CUP分子诊断和部位特异性治疗的重要里程碑，为基因表达谱检测指导CUP患者进行部位特异性治疗提供了高级别循证医学证据。未来，部位特异性治疗有望成为CUP诊疗新标准，并被推荐使用基因表达谱检测指导治疗，为CUP患者带来新的希望。

据悉，梅斯医学创新研究院成立于2009年，已连续7年发布年度十大医学进展，评选面向中国学者在医学领域取得的重大科学进展和标志性成果。这些研究展现了我国科研实力和学术水平，同时在推进医疗实践、改善医疗质量方面具有重大意义。