复旦华山医院：726例白癜风患者细胞治疗总有效率达82.81%

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复旦华山医院：726例白癜风患者细胞治疗总有效率达82.81%

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白癜风是一种常见的获得性色素脱失性皮肤病，目前全球患者人数高达1.2亿，中国患者人数已超过2200万。近年来，干细胞治疗逐渐成为再生医学领域的研究热点之一。2024年5月，上海复旦大学华山医院等机构在《Stem Cells Transl Med》期刊上发表了一项关于自体培养上皮移植(ACEG)技术治疗白癜风的临床观察报告，研究显示该技术在726例患者中总有效率达82.81%。

研究背景

白癜风是一种以皮肤或黏膜色素减退为特征的获得性色素脱失性皮肤病，常发生于四肢或面部，严重者可泛发全身，给患者造成一定的心理精神压力。据统计，目前全球白癜风患者人数高达1.2亿，中国患者人数已超过2200万，并以年轻人居多。

近年来，干细胞逐渐成为再生医学领域的研究热点之一，其具有强大的修复、再生和恢复细胞及组织功能的作用，对诸多疾病具有巨大的治疗潜力。干细胞凭借其自身优势已广泛应用于多种系统疾病及皮肤疾病的治疗。国内外已有多项研究展示了干细胞在治疗白癜风方面的潜力和应用前景，其独特的生物学特性为白癜风的治疗提供了新的可能途径。

研究方法与结果

2024年5月14日，上海复旦大学华山医院、上海复旦大学循证医学中心等联合团队在行业期刊《Stem Cells Transl Med》上发表了题为《The Treatment of Refractory Vitiligo With Autologous Cultured Epithelium Grafting: A Real-World Retrospective Cohort Study》（自体培养上皮移植治疗难治性白癜风：一项真实的回顾性队列研究）的临床观察报告。

研究人员开发了一种改良的自体培养上皮移植(ACEG)技术来治疗白癜风。在2015年1月至2019年6月期间，共有726名白癜风患者接受了ACEG细胞疗法，患者特征和临床因素被详细地记录下来。

图. 白癜风皮肤样本的序列分析。（a)单细胞转录组测序的UMAP降维分析。（b)4个样品中不同细胞亚群的比例。（c)不同样品中ACEG处理后显著增加的细胞亚群的比例。（d)MC1、KC_EDN1和KC_HF亚群的Reactome和GO聚类分析结果。（e)MC1、KC_EDN1和KC_HF之间相互作用的CellChat分析。（f)基于已发表的数据，在白癜风患者的正常皮肤和病变皮肤中MC1、KC_EDN1和KC_HF的比例差异。

临床结果显示，ACEG细胞疗法治疗726名患者的总有效率为82.81%（1754/2118），与传统手术的52.69%相比，再色素沉着率为64.87%。值得注意的是，ACEG在治疗节段性白癜风、下肢病变、年龄≤ 18岁和稳定期> 3年方面表现出较好的反应。发现角质细胞∶黑素细胞的比例低于25也是有利的。单细胞RNA测序分析显示，ACEG后黑素细胞计数和2个角质细胞亚群增加，即使在1年后，再色素沉着部位仍保持较高水平。

治疗原理

这种手术的治疗原理就是在患者自身表皮取一小块皮肤，在体外进行培养，以专业的实验室组织工程技术分离出表皮细胞和黑素细胞并进行扩增。这种方式可以极大地避免排异反应，可以一次治疗大面积的白斑，复色均匀。

ACEG细胞疗法是治疗难治性白癜风的一种有前途的疗法。在ACEG治疗中，患者年龄、临床类型、病变部位和术前稳定性影响色素沉着。ACEG治疗后色素沉着的机制可能不仅限于黑素细胞群的恢复。它也可能涉及在受影响区域内支持黑素细胞功能的角质细胞数量的增加。这些角质细胞可以通过分泌细胞因子和细胞外基质成分来帮助移植后黑素细胞的存活和功能。