人工智能如何加速临床试验：从设计到数据管理的全面应用
人工智能如何加速临床试验：从设计到数据管理的全面应用
在药物研发领域，临床试验是新药上市前的关键环节，但这一过程往往耗时长、成本高。近年来，人工智能（AI）技术的快速发展为临床试验带来了新的机遇。从试验设计到患者招募，再到数据管理，AI正在多个环节展现出其独特的优势，有望显著加速新药研发进程。
试验设计智能化
临床试验的第一步是设计试验方案，包括药物剂量、患者数量以及需要收集的数据等。伊利诺伊大学香槟分校的计算机科学家Jimeng Sun团队开发了HINT（分层交互网络）算法，可以根据药物分子、目标疾病和患者资格标准来预测试验的成功概率。在此基础上，他们进一步开发了SPOT系统，该系统考虑了试验的时间因素，对近期试验给予更多权重。
此外，伊利诺伊州罗斯蒙特市的"智能医疗对象"公司开发了SEETrials，通过提示OpenAI的GPT-4模型从临床试验摘要中提取安全性和有效性信息，帮助试验设计者快速了解其他研究的设计和结果。斯坦福大学的Snyder实验室则开发了CliniDigest工具，可以汇总来自ClinicalTrials.gov的数十条记录，并添加统一摘要，特别关注可穿戴设备在临床试验中的应用。
患者招募优化
患者招募是临床试验中最耗时的环节，约占研究时间的三分之一。五分之一的试验甚至无法招募到所需人数。斯坦福大学的James Zou团队开发了Trial Pathfinder系统，通过分析已完成的临床试验数据，评估调整参与标准（如血压和淋巴细胞计数阈值）对风险比的影响。研究表明，该系统不仅适用于肺癌，还能减少有害结果，因为它使病情较重的人（他们可以从药物中获益更多）有资格接受治疗。
人工智能还可以减少试验所需的患者数量。位于加利福尼亚州旧金山的Unlearn初创公司为患者创建数字孪生体，根据试验开始时实验患者的数据，研究人员可以使用孪生体来预测同一患者在对照组中的进展情况并比较结果。这种方法通常可以将所需的对照患者数量减少20%到50%。
数据管理智能化
人工智能可以帮助研究人员管理传入的临床试验数据。诺华公司研究人员报告称，它可以从非结构化报告中提取数据，并对图像或实验室结果进行注释，添加缺失的数据点（通过预测结果中的值）并识别人群中对治疗有独特反应的亚组。Zou在斯坦福大学的团队开发了PLIP，这是一种人工智能驱动的搜索引擎，可以让用户在大型医疗文档中查找相关文本或图像。
一些公司正在开发将许多人工智能方法集成到一个系统中的平台。智能医疗对象公司生命科学部门负责人Xiaoyan Wang与人共同开发了AutoCriteria，这是一种促使大型语言模型从临床试验描述中提取资格要求并将其格式化为表格的方法。这为软件套件中的其他人工智能模块提供信息，例如寻找理想试验地点、优化资格标准和预测试验结果的模块。
伦理与实践挑战
尽管人工智能在临床试验中展现出巨大潜力，但其部署也面临一些挑战。人工智能模型可能存在偏差，结果可能难以重现，需要大量训练数据可能会侵犯患者隐私或造成安全风险。此外，研究人员可能会变得过于依赖人工智能，算法的复杂性也可能导致缺乏透明度，这在临床试验中可能引发信任和验证问题。
尽管存在这些挑战，但人工智能在临床试验中的应用前景广阔。正如Saama公司的首席技术官Lisa Moneymaker所说："我认为我们甚至还没有触及生成式人工智能的应用性将带我们走向何方的表面。有些问题我们三个月前无法解决，但现在可以解决。"