MSC与iPSC双管齐下，干细胞疗法在张江蓬勃发展

MSC与iPSC双管齐下，干细胞疗法在张江蓬勃发展

导读：中国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液近日获批上市，标志着我国在干细胞领域取得重要突破。张江地区作为中国细胞与基因产业的核心承载区，聚集了众多创新企业，正在引领这一前沿领域的快速发展。

1月2日，我国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生®）通过国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批程序附条件批准上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）副主任王涛介绍，从2017年开始到现在，我国共批准120多款干细胞药品进入临床试验阶段，适应症包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

细胞治疗产品是全球医药发展的前沿和热点，此次艾米迈托赛获批上市，代表着我国在干细胞领域开始“结果”。

药宝百科：

什么是干细胞？

干细胞是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。此次获批上市的艾米迈托赛注射液便是一款间充质干细胞（MSC）药物。

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MSC药物在中国、美国取得“首证”

中国的干细胞药物申报最早可以追溯到2004年。2017年12月，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》发布，提出了细胞治疗产品在药学研究、非临床研究和临床研究方面应遵循的一般原则和基本要求，明确了细胞制品可按药品评审程序进行注册和监管，为国内干细胞新药开发指明了方向。

此后，《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》等法律法规、指导指南陆续出台，随着技术规范逐渐完善，越来越多的生物医药企业开始进入这一充满机遇和挑战的新兴赛道。

CDE官网显示：2015年及以前，CDE共受理17款干细胞相关药物的临床试验（IND）申请，2018、2019、2020年均受理4款，2021年受理10款，数量开始明显增长，2022年受理21款，2023年达到了近年来的峰值31款，2024年受理19款。

图：CDE受理的干细胞相关药物IND申请数量

干细胞药物作为细胞与基因治疗（CGT）的重要组成部分，不仅是国内近年以来的新兴赛道，更在全球范围内掀起浪潮。目前，全球正在进行的与干细胞相关的临床试验超过7600项，覆盖肿瘤、自免疾病、心脑血管疾病等上百种适应症。

此前，在全球范围内获批的干细胞药物主要集中在韩国、日本、欧盟，直到2024年12月18日，remestemcel-L（商品名：RYONCIL®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为首款在美国获批上市的MSC药物，其适应症同样与aGVHD相关，为2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性aGVHD。

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**拥有“张江基因”的干细胞药物**

艾米迈托赛注射液与remestemcel-L均为MSC药物。MSC源自中胚层，广泛分布于骨髓、脐带、脐带血及脂肪等人体组织器官，具备自我复制与多向分化的卓越潜能，且拥有自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性等五大显著特性，在再生医学与细胞治疗的前沿阵地展现出了惊人的应用潜力。

Insight数据库显示，截至2025年1月2日，全球已有655个间充质干细胞项目进入临床研发阶段（递交IND申请及以上），在各类干细胞疗法中遥遥领先。

（图片来源：Insight数据库）

驯鹿生物研发副总裁胡广指出，MSC可从人体自然获取，虽然其分化潜能有限，但在免疫调节方面展现出显著的治疗潜力。与胚胎干细胞和诱导多能干细胞相比，MSC的安全性更高，其有效性也已在大量文献中以及该产品的临床研究中得到验证。

目前，在我国进入III期临床试验阶段及已经获批的干细胞疗法不超过5款，且均为MSC药物。其中，来自爱萨尔生物、西比曼的2款MSC药物均针对膝骨关节炎（KOA）。此外，华夏源同时布局MSC与自体诱导多能干细胞（iPSC）赛道，东方医院公布国内首创iPSC疗法最新临床试验成果。

爱萨尔生物

爱萨尔生物以细胞制药为主要产品方向，核心产品管线覆盖间充质干细胞药品、诱导多能干细胞药品和免疫细胞药品三大领域，建立健全了与之匹配的细胞生产制造平台。

爱萨尔生物旗下以KOA为适应症的间充质类干细胞产品IxCell hUC-MSC-O是国内首批进入III期临床试验的干细胞产品之一，于2023年8月宣布开展III期临床试验。

在I期、II期临床试验中，IxCell hUC-MSC-O的安全性和有效性得到确认，它的作用机制是通过分泌细胞因子调节关节内免疫微环境、增加软骨自我修复能力、分化为软骨细胞参与关节修复来逆转疾病，恢复膝关节功能。同时，该产品以脑卒中、肺纤维化为适应症的管线也分别进入了II期、I期临床试验阶段。

图：爱萨尔生物产品管线
（图片来源：爱萨尔生物）

西比曼

西比曼深耕于细胞治疗领域，已经建立了治疗癌症、炎症及免疫疾病的产品管线，致力于在IIT期临床试验中快速筛选药物，加快创新型免疫细胞疗产品的开发。

2023年4月，西比曼宣布，旗下异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®用于治疗KOA的III期临床试验正式启动，成为国内首个进入III期临床试验阶段的针对KOA的干细胞药物。

I期、II期临床试验初步证实：AlloJoin®具有较好的临床安全性，以及显著改善KOA患者膝关节疼痛僵硬症状和延缓膝关节软骨磨损的初步效果。目前，西比曼针对血液瘤、实体瘤、自免疾病等适应症的多款药物正在稳步推进临床试验。

西比曼部分产品管线
（图片来源：西比曼）

华夏源

华夏源以iPSC重编程与多向分化、干细胞结合组织工程、类器官与器官芯片等多项细胞工程前沿技术为支撑，致力于从新药研发、科研服务、个体化精准医疗等多维度提供细胞层面解决方案。华夏源成立于张江，并在浦东布局了产业发展中心与iPSC与类器官研究中心。

华夏源旗下ELPIS®人脐带间充质干细胞注射液已经获得CDE批准开展针对5项不同自免领域适应症的临床试验，进展从I期临床试验到II期临床试验不等。华夏源旗下另4款iPSC药物也正在稳步推进中。

图：华夏源产品管线
（图片来源：华夏源）

东方医院

1月7日，上海市东方医院公布了国内首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病的最新临床试验成果。研究团队联合开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，首例受试者为一名多年帕金森病患者，几乎丧失运动能力。

东方医院功能神经外科主任吴景文介绍：“移植细胞通过在壳核定值并分泌多巴胺，补充患者脑内多巴胺能细胞的缺失功能，进而发挥其治疗作用。”患者术后12个月有效性分析显示，其运动功能显著增强。且该产品为患者自体来源，无免疫原性，不会产生免疫排斥反应。

Research and Markets报告显示：2023年，全球干细胞市场规模达150.7亿美元，预计将从2024年的170.2亿美元增长至2032年的561.5亿美元，预测期间的复合年增长率为16.1%。中国、美国均迎来首款获批的MSC药物，代表着即使在更严格的监管条件下，也已经有安全性、可靠性满足要求的干细胞药物出现，全球干细胞市场也将迎来更好的发展前景。

图：全球干细胞市场规模预测

张江细胞与基因产业园已发展成为上海、浦东细胞与基因产业发展的核心承载区和中国创新活力的细胞与基因产业集聚区。2024年11月，张江细胞与基因产业园获得上海市经信委授牌，被评为市级特色产业园授牌，成为国内细胞、基因领域集中度、显示度、成果产出度最高的区域之一。

自揭牌以来，张江细胞与基因产业园大力建设集源头转化、孵化等于一体的综合性生态服务体系，集聚了众多CGT研发企业，其中包括复星凯瑞、药明巨诺、西比曼等明星企业，也包括正序生物、荣灿生物等新锐企业，涵盖细胞存储、研发、智造、应用、装备全产业链。恩凯赛药、先博生物、优卡迪等CGT企业的自主研发的创新产品陆续获批开展临床试验，共同在这里书写“首个”“首创”的创新故事。

在CGT等一众前沿赛道中，具有“张江基因”的创新产品、创新技术不断涌现，实现赶超、甚至引领发展，身负“张江力量”的创新药械企业在全球生命科学产业中发挥越来越重要的作用。

本文原文来自张江药谷