博鳌乐城干细胞大会五大细胞治疗技术临床转化落地要点发布
博鳌乐城干细胞大会五大细胞治疗技术临床转化落地要点发布
乐城管理局党委委员、副局长廖敬乐于昨日，在博鳌乐城干细胞大会现场公布了五大细胞治疗技术临床转化落地要点。
有遗憾，因为预想中“一锤定音”的情况没有实现；但更多的还是期待，期待以此为基础，细胞产业的未来会更明朗。
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要点一：三项获批项目与获批要求
首先是大家最关心的，获批的项目以及它们的收费标准。
项目名称
适应症
疗程
落地医院
脂肪间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎技术
膝骨关节炎
单次注射
上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院
脂肪间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎技术
慢性
阻塞性肺病
单次给药
上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院
改善射血分数减低型心力衰竭的脐带来源间充质干细胞治疗技术
左室射血分数（LVEF）≤40% NYHA心功能在II~IV的心力衰竭患者
1周1次
共3次
四川大学华西乐城医院
会上透露，膝骨关节炎治疗3.6万/次；自体肺细胞移植15万/次；缺血性心脏病异体MSC治疗6万/次，官方则预计会在年中公布。
目前，海南博鳌已公布两批临床转化目录，据透露，此并不代表在目录上的技术均会得到批准，只是作为方向上的指导。
那些已进行到临床二期及以上的，在国家备案的IIT，有大医院专家团队数据支撑的，更易获得优先审批。
预计乐城将于今年内批准十个左右的细胞项目。
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要点二：博鳌转化应用项目储备及受理情况
目前，乐城先行区医疗机构储备项目已达200余项，经综合遴选后，受理了其中的18个项目并进行技术评估。
在这18个项目中，有4项技术评估未达要求，需整改后再审；有5项仍需补充材料；6项进入最终审查环节，而最终实施转化应用的项目个数为3项。
据悉，乐城方面会控制获批项目数，最终获批实施转化应用比例不会超过3%。
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要点三：推动建设风险管理应对机制
进行生物医学新技术的临床研究与转化应用时，健康风险的存在是不可避免的。因此，除了确保知情同意之外，乐城正在积极推动建设细胞治疗的风险管理机制。
具体来说的话，在开展生物医学新技术临床研究和转化应用之前，医疗机构及其医务人员必须获得受试者、患者本人或其监护人的知情同意，并且要依法对采集的数据进行严格管理。
在此基础上，鼓励开发生物医学新技术产业相关的保险产品，同时简化理赔方式，推进商业保险直接结算的实现。此外，还倡导通过购买商业保险来承担受试者、患者因参与生物医学新技术临床研究和转化应用项目而发生的、与之相关的健康损害或死亡所需的治疗费用及相应的经济补偿。
先行区管理机构则应当建立不良事件救助机制，积极鼓励和引导先行区医疗机构依法设立不良事件救助基金，以便对患者进行及时有效的救助和合理的补偿。
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要点四：明确转化应用申请和实施路径
路径共有6个步骤：
转化应用申请→形式审查→技术评估→批准公示→申请价格备案→应用收费。
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要点五：严控技术安全门槛
首先，在制度体系建设方面，乐城管理局党委委员、副局长廖敬乐强调了审批监管流程、项目技术评审、医疗安全管理等多方面的制度完善。通过制定20余项配套文件，为生物医学新技术的转化应用提供坚实的制度保障。
其次，为了严把技术关，项目评审环节引入了技术、生产、临床、伦理等多领域的专家参与。这个由130余名专家组成的评估团队，会对技术风险进行严格把控，从多个角度对项目进行综合评估，确保技术的安全性和有效性。
强调构建园区统一的产品质量检测中心，针对细胞类制品的无菌、支原体、细胞活力等关键指标进行全面检测，确保产品质量符合高标准要求。
此外，强化全程监管和退出机制将成为工作重点。对于已批准转化应用的生物医学新技术项目，将进行全过程评估评价。一旦发现项目存在转化应用无效、效果不稳定或与预期效果差距较大的情况，将及时作出项目转化应用退出的决定，以避免潜在的风险。
写在文末
乐城方面强调，当前开展的工作会坚持以安全性为前提，这与笔者之前所述，希望其审慎谨慎的想法不谋而合。
先行先试，本就有失败的可能。走得稳一点，踏实一点，对乐城本地乃至全国产业而言，其实是一件好事，因此即使没有“一锤定音”，但至少打下了夯实基础，更值得让人期待。
博鳌迈出了它先行先试的第一步，今年剩下的重点，可以聚焦于成都、广州南沙等地，看看它们，会不会出现一些“新东西”。
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