糖尿病治疗新突破：干细胞疗法实现功能性治愈
糖尿病治疗新突破：干细胞疗法实现功能性治愈
糖尿病作为一种全球性疾病，严重影响着数亿人的生活质量。近年来，干细胞衍生胰岛细胞疗法取得了重大进展，有望彻底改变糖尿病的治疗方法。这项创新技术利用干细胞生成功能性的胰岛细胞，从而替代受损的胰岛细胞，实现对血糖的有效控制。尽管仍面临诸多挑战，但这一疗法的前景令人振奋，它不仅有可能减少患者的痛苦，还能大大降低医疗成本。
中国科学家实现功能性治愈
2024年9月，我国科学家在干细胞治疗糖尿病领域取得重大突破。由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果发表于国际权威期刊《细胞》。
该名患者1型糖尿病史11年，完全依赖胰岛素治疗，但血糖控制较差，多次出现严重低血糖。移植后患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，并持续1年以上。目前各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。
国际制药巨头推进临床试验
国际制药巨头Vertex Pharmaceuticals在干细胞疗法领域也取得了重要进展。公司开发的VX-880疗法已进入3期临床试验阶段，这是1型糖尿病治疗领域的重要里程碑。VX-880是一种基于干细胞的疗法，通过干细胞体外诱导完全分化生成胰岛细胞，然后被移植到患者体内以恢复正常的血糖调节功能。
在1/2期临床试验中，所有接受全剂量单次输注的12名患者均展现出胰岛细胞移植成功及对葡萄糖有反应的胰岛素生成。这些患者达到了美国糖尿病协会推荐的标准，即HbA1c水平低于7.0%，并有超过70%的时间血糖值处于正常范围(70-180 mg/dL)。其中11位患者减少了外源性胰岛素使用或完全停用。3名至少随访一年的患者满足主要终点，即在HbA1c低于7.0%的情况下消除了严重的低血糖事件，并达到次要终点，即不再需要外源性胰岛素治疗。此外，VX-880的临床试验安全性数据整体上良好，多数不良事件为轻度或中度，且没有发现与 VX-880疗法相关的严重不良事件。
2型糖尿病治疗的新突破
在2型糖尿病治疗领域，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究组联合海军军医大学上海长征医院殷浩团队也取得了重要突破。研究团队首次报道了通过利用干细胞来源的自体再生胰岛组织移植治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例。这一个性化治疗方法显著改善了患者的血糖控制，减少了外源性胰岛素的需求，并未出现肿瘤形成等不良反应。
干细胞疗法的优势与挑战
干细胞疗法在糖尿病治疗中展现出巨大潜力，但同时也面临一些挑战。多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，是再生医学领域关键的“种子细胞”。通过化学小分子调控的手段可以实现将人体细胞诱导为多能干细胞，开辟了人多能干细胞制备的全新途径。然而，干细胞的培养和表征过程存在控制变异性、实现高通量检测、深入理解细胞分化过程等挑战。此外，如何确保细胞治疗产品的安全性，避免细菌、真菌和支原体污染，也是需要解决的重要问题。
未来展望
尽管干细胞疗法在糖尿病治疗中面临诸多挑战，但其潜力和前景依然令人振奋。多家公司在糖尿病领域布局干细胞疗法，如中盛溯源专注于iPSC基础研究与临床转化，在研干细胞疗法产品针对适应症包括糖尿病、关节炎、帕金森病、肿瘤等，目前已有3个管线进入临床试验阶段；瑞普晨创以干细胞治疗糖尿病为切入口，并致力于拓展细胞疗法在多种疾病领域的应用。随着技术的不断成熟和临床试验的深入，干细胞疗法有望为更多患者提供更为安全有效的治疗选择。
干细胞疗法虽然面临挑战，但其在糖尿病治疗中的潜力巨大，有望为患者带来革命性的治疗选择。