新型白血病抑制剂TGRX-678临床数据亮眼，北医团队再创治疗新突破

新型白血病抑制剂TGRX-678临床数据亮眼，北医团队再创治疗新突破

在第66届美国血液学会（ASH）年会上，北京大学人民医院江倩教授团队展示了他们在白血病治疗领域的最新科研成果，包括慢性髓系白血病（CML）的BCR::ABL1变构抑制剂TGRX-678的Ⅰ期临床试验突破，以及儿童CML预后评分系统的研究，这些成果有望为白血病患者带来更多希望和更好的治疗选择。

TGRX-678是一种新型的ABL激酶变构抑制剂，特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）。在第66届ASH年会上，江倩教授团队公布了TGRX-678的Ⅰ期临床试验结果（NCT05434312），该研究包括剂量递增和剂量扩展两个阶段，共入组158例患者。

试验结果显示，TGRX-678在TKI耐药或不耐受的CML患者中表现出良好的安全性和有效性。在慢性期（CML-CP）患者中，18个月的累积主要细胞遗传学反应（MCyR）率为52%，完全细胞遗传学反应（CCyR）率为40%，主要分子学反应（MMR）率为26%。对于伴有T315I突变的患者，这些比例分别高达76%、69%和50%。

在加速期（CML-AP）患者中，18个月的累积MCyR率为35%，CCyR率为30%，MMR率为14%。药代动力学结果显示，TGRX-678的半衰期超过100小时，药物蓄积明显。

江倩教授团队还开发了一个预测CML患者TKI治疗失败风险的临床模型，该研究发表在国际一流医学期刊《Blood》上，并入选“2024年度中国血液学十大研究进展”。

该模型基于多个临床因素，包括性别、年龄、血红蛋白水平、外周血原始细胞比例、脾脏肿大情况以及Ph+附加染色体状态，能够精准预测患者治疗失败的风险。与现有的Sokal和ELTS评分系统相比，该模型在时间依赖性受试者工作特征曲线下的面积（AUROC）表现更优，能够为临床医生提供更可靠的决策支持。

江倩教授团队的这些研究成果，不仅展示了中国学者在白血病治疗领域的创新能力，更为广大患者带来了新的希望。TGRX-678的临床试验突破为TKI耐药或不耐受的患者提供了新的治疗选择，而儿童CML预后评分系统的建立则有望实现更精准的个体化治疗。

随着这些研究成果的进一步推广和应用，我们有理由相信，白血病的治疗将迎来新的突破，患者的生存率和生活质量将得到显著提升。