尧唐生物新突破：LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
尧唐生物新突破：LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
近日，尧唐生物联合创始人吴宇轩博士、王子君博士和陆钰明博士与华东师范大学合作，在生物预印本提交网站BioRxiv上发表了一篇原创性研究论文，论文题为“In vivo genome editing of human hematopoietic stem cells for treatment of blood disorders”。
研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。
突破性技术：LNP递送系统
脂质纳米颗粒（LNP）递送系统是近年来基因治疗领域的重要突破。它通过将mRNA包裹在纳米级的脂质颗粒中，实现对特定细胞的精准递送。这种技术具有以下优势：
- 高效递送：LNP能够保护mRNA不被降解，并帮助其穿越细胞膜进入目标细胞
- 精准靶向：通过优化脂质成分和结构，可以实现对特定组织或细胞类型的靶向递送
- 低免疫原性：相比病毒载体，LNP具有更低的免疫反应风险
尧唐生物的创新在于开发了一种新型LNP递送系统，能够更精准地靶向骨髓细胞和造血干细胞。这种递送系统不仅提高了基因编辑的效率，还降低了对非目标组织的影响，减少了潜在的副作用。
改良传统疗法：避免清髓预处理
传统的骨髓移植治疗通常需要进行清髓预处理，即使用化疗或放疗清除患者体内的异常造血干细胞，为新干细胞的植入创造条件。这个过程不仅副作用大，还可能导致感染等并发症。
尧唐生物的新技术通过LNP递送系统直接在体内完成基因编辑，无需进行清髓预处理。这不仅简化了治疗流程，还避免了传统方法带来的副作用，提高了治疗的安全性和患者的生活质量。
临床应用前景：从实验室到病床边
尧唐生物的这项技术已经完成了动物实验阶段，显示出良好的安全性和有效性。目前，该公司正在积极推进临床试验申请，预计不久后将进入人体试验阶段。
如果临床试验成功，这项技术将为β-地中海贫血和镰刀状贫血等血液疾病患者带来新的希望。与传统治疗方法相比，这种基于LNP递送系统的基因编辑疗法具有以下优势：
- 简化治疗流程：无需复杂的细胞采集和处理过程
- 提高治疗效率：单次或多次注射即可完成治疗
- 降低副作用：避免了清髓预处理带来的风险
- 潜在根治：通过基因编辑实现长期疗效
中国基因编辑技术的突破
尧唐生物的这项研究是中国在基因编辑领域的重要突破。公司成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®，实现了更高效率的体内递送。
这一突破不仅展示了中国在基因编辑和递送技术方面的创新能力，也为全球血液疾病患者带来了新的治疗选择。随着技术的不断进步和临床试验的推进，我们有理由期待这种创新疗法能够早日应用于临床，为患者带来福音。