儿童抽动症新药研发突破！

儿童抽动症新药研发突破！

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来源

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https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=769e856e0432

2.

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/d3e0b2561819010bf79d8b0551a85648

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https://bjad.com.cn/Html/News/Articles/102051.html

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http://www.gyrfl.com/productshow.asp?id=86&mnid=7024&classname=%C6%F3%D2%B5%D2%AA%CE%C5&uppage=product.asp

5.

https://rs.yiigle.com/cmaid/1497185

6.

https://rs.yiigle.com/cmaid/1497188

近年来，儿童抽动障碍的治疗方法不断进步，其中药物疗法尤为关键。氟哌啶醇作为一种有效的多巴胺D2受体阻滞剂，在临床上被广泛应用，有效率高达70%～80%，但其不良反应明显。而新型药物替扎尼定则因其脑保护作用和较低的不良反应受到广泛关注。这些新药的研发为儿童抽动症患者带来了新的希望，也为家长提供了更多治疗选择。

抽动障碍（Tic Disorders，TD）是一种起病于儿童时期，以抽动为主要表现的神经精神疾病。其发病率在文献资料中的报道不一，Li等于2021年对中国5个省份6~16岁儿童进行调查，抽动障碍的患病率为2.5%，据此估算，我国儿童抽动障碍患者人数近1000万。

抽动障碍发病机制目前尚未完全明确，主要表现为突然、无目的、快速、刻板的肌肉收缩，分为运动抽动和发声抽动。此外，半数以上的抽动障碍患者会出现 1～2 种以上的精神神经共患病或行为障碍，如注意缺陷多动障碍（ADHD）、强迫行为/障碍（OCB/OCD）、学习困难、焦虑、抑郁、睡眠障碍、自残或自杀行为等。抽动障碍一旦干预不当，病情会延续至成年，引发一系列社会心理问题，严重降低患者生活质量。

1. Ecopipam：这是一种多巴胺D1受体拮抗剂，已进入3期临床试验。研究显示，Ecopipam不仅安全有效，而且副作用较少，为抽动症治疗带来了新的希望。

2. Gemlapodect：通过抑制基底神经节中的多巴胺信号，表现出减少抽动症状的潜力。这种新型药物的作用机制与传统抗精神病药物不同，可能为患者提供更好的治疗选择。

3. 大麻类药物：包括THC和CBD的组合，在5项随机对照试验中显示出一定的疗效。然而，对于青少年患者而言，其长期安全性仍需进一步观察和研究。

传统药物如氟哌啶醇虽然有效率高，但副作用明显，包括锥体外系反应等。相比之下，新型药物如Ecopipam和Gemlapodect在保持疗效的同时，显著降低了副作用，提高了患者的治疗依从性。

除了药物治疗，数字化行为疗法也展现出巨大潜力。例如，金赛药业与北京儿童医院联合开发的“金数稳”数字化CBIT疗法，通过线上平台实现个性化治疗方案定制，提高了治疗的可及性和普及率。

此外，神经调控技术如深部脑刺激（DBS）、经颅磁刺激（TMS）和经颅直流电刺激（tDCS）也在积极探索中。中医药疗法，包括针灸、舒筋通络操和九味息风颗粒等，也在临床试验中显示出一定前景。

儿童抽动症的治疗正迎来新的突破，从新型药物到数字化疗法，为患者提供了更多选择。然而，抽动症的治疗仍面临诸多挑战，需要医生、患者及家属共同努力，采取综合治疗方案，以期达到最佳治疗效果。