AI能治病了？AI生成药物分子90%成功率通过I期临床试验，未来研发新药只需5年
AI能治病了？AI生成药物分子90%成功率通过I期临床试验，未来研发新药只需5年
AI在药物研发领域的应用正以前所未有的速度改变着医药行业。最新研究显示，AI生成的药物分子在I期临床试验中的成功率高达80%-90%，远超历史平均水平。这一突破性进展不仅大幅提高了药物研发效率，还为患者带来了更快获得创新药物的希望。
AI药物发现的突破性进展
来自BCG的最新研究首次对AI生成的药物分子在临床试验中的表现进行了系统分析。研究发现，AI生成的药物分子在I期临床试验中的成功率高达80%-90%，而历史平均水平仅为50%。这一研究结果已发表在爱思唯尔《Drug Discovery Today》六月刊上。
具体来说，研究人员对100多家“AI原生”生物技术公司的临床管线进行了首次分析。除了I期临床试验，AI发现的药物分子在II期临床试验中的成功率也达到了40%。这些数据充分证明了AI在设计或识别具有药物特性的分子方面的能力，进一步验证了AI发现分子的临床潜力。
值得注意的是，AI在不到一年的时间里已经预测了2亿个蛋白质的结构。上周发布的AlphaFold 3更是以“原子精度”预测出所有生物分子结构和相互作用。谷歌DeepMind联合创始人、CEO Demis Hassabis表示，“AI能为人类做的第一件事，便是治愈数百种疾病”。有专家预测，借助AI技术，未来研发新药的时间将从传统的12-18年缩短至5年或更短。
传统药物发现的挑战与AI的革新
传统药物发现过程耗时长、成本高且充满不确定性。即使使用前沿实验技术，许多科研项目仍面临重重困难。新型小分子药物通常需要4-6年才能发现，而其他类型药物（如生物制品和疫苗）虽然可能发现速度更快，但其发现过程依然复杂且风险较大。
AI的出现为药物发现带来了革命性变化。它可以在计算机中模拟执行许多耗时、重复且成本高昂的过程，极大地扩展了探索规模。目前，在药物发现中应用的AI技术主要包括：
- 使用知识图谱挖掘OMICs数据及其他信息，帮助理解疾病生物学、确定药物靶点和生物标记物
- 运用生成式AI设计小分子药物
- 利用AI驱动的结构预测算法（如AlphaFold）优化抗体及其他蛋白质的设计
- AI重新利用药物分子等
过去十年里，AI在药物发现领域的应用显著增长。2022年的数据显示，AI发现的小分子数量呈“指数”增长，并已开始与传统方法发现的小分子数量相匹配。这一趋势持续至今，AI发现的“生物制剂”也显示出类似的增长趋势。
制药行业已在研发中广泛采用AI。到2024年初，全球TOP 20大型制药公司均已入局AI科研，且这些科研活动很大一部分是通过与专门的“AI原生”生物技术公司合作开展。
AI生成药物的临床试验表现
为了全面了解AI在药物发现领域的应用效果，BCG对整个行业中AI发现的药物和疫苗进行了首次分析，特别是它们的临床成功率。研究使用了超过100家AI原生生物技术公司公开发表的研发管线数据，并进行了适时更新与交叉验证。
AI技术在发现药物分子方面的应用主要有以下几种模式：
- 含有AI发现的药物靶点的分子
- AI发现的小分子
- AI发现的生物制剂
- AI发现的疫苗
- AI改造已知分子
自2015年以来，“AI原生”生物技术公司及其合作的制药公司已经将75种分子引入临床试验，其中67种分子至2023年仍在进行试验。这些药物分子涵盖了多个治疗领域，其中肿瘤治疗尤为突出，占比约50%。
截至2023年12月，有24种AI发现的分子完成了第一阶段临床试验，其中21种取得了成功，成功率介于80%90%，明显高于行业历史平均水平的40%65%。在第二阶段，有10种AI发现的分子完成了试验，其中4种取得了成功，成功率为40%，与过去行业平均水平30-40%持平。
AI对药物研发效率的影响
BGC最新报告首次揭示了AI发现的分子在临床试验中的潜力，并为未来AI驱动的研发提供关键一瞥。如果按研究人员观察到的AI发现的分子在第一和第二阶段的成功率，并假设这些在未来仍将持续，结合历史上第三阶段的成功率，可以看到：
一个分子从临床首期到终期试验的成功率，可能从5-10%增加到约9-18%。这相当于AI将药物研发效率提高了2倍。这意味着生物技术公司能够以更少的资源、成本实现相同的产出，或在相同的资源下增加新药的上市数量。
除了已经观察到的结果，还有理由相信AI能进一步提升临床表现，特别是在II期和III期阶段的实验中。理解疾病的致命因素，识别和验证药物靶点，是许多AI生物技术公司、制药公司和学术机构正在积极投资的领域。这些技术将有助于弥合分子设计与临床疗效之间的差距，进一步提升临床试验成功率，以超越历史水平。
用AI发现药物的最终目的是更快、更好、更经济地为患者带来更具创新性的药物。BGC报告已经看到了这些技术在临床前工作流中对速度和成本的影响。在未来几年，随着更多AI发现分子的临床结果的出现，看到AI如何改变整体研发生产力将是非常令人兴奋的。
参考资料：
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S135964462400134X